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靶向药物的治疗及护理

一、靶向药物的基础认知

（一）靶向药物的定义与核心特征

靶向药物是一类通过特异性识别肿瘤细胞表面或内部的

特定分子（如受体、酶、信号通路关键蛋白），精准干预肿

瘤生长、侵袭或转移的治疗药物。其核心特征区别于传统化

疗的“细胞毒性”，表现为“精准性”——仅作用于肿瘤相

关分子靶点，对正常细胞损伤较小；“分子依赖性”——疗

效高度依赖患者肿瘤组织的靶点表达或突变状态；“动态性”

——随着肿瘤进化可能出现靶点变异，需动态监测调整治疗

方案。

（二）靶向药物的分类与代表药物

1.按作用靶点类型分类

（1）小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）：通过口服进入细

胞内，抑制酪氨酸激酶活性，阻断下游信号传导（如EGFR、

ALK、BRAF等）。代表药物包括吉非替尼（EGFR突变非小细

胞肺癌）、克唑替尼（ALK融合阳性肺癌）、维莫非尼（BRAF

V600E突变黑色素瘤）。

（2）单克隆抗体：通过静脉输注与肿瘤细胞表面抗原或

血管内皮生长因子（VEGF）结合，激活免疫杀伤或阻断血管

生成。代表药物如曲妥珠单抗（HER2阳性乳腺癌）、贝伐珠

单抗（VEGF阳性结直肠癌/肺癌）。

（3）抗体药物偶联物（ADC）：抗体与细胞毒性药物偶联，

通过抗体靶向肿瘤细胞后释放毒素。如恩美曲妥珠单抗

（HER2阳性乳腺癌）、戈沙妥珠单抗（Trop-2阳性三阴乳腺

癌）。

（4）表观遗传调节剂：干预DNA甲基化或组蛋白修饰，

恢复抑癌基因功能。如阿扎胞苷（骨髓增生异常综合征）。

2.按作用机制分类

（1）信号通路阻断剂：抑制肿瘤增殖关键通路（如

EGFR/HER2通路、RAS/RAF/MEK通路）；

（2）血管生成抑制剂：阻断肿瘤新生血管形成（如抗

VEGF/VEGFR药物）；

（3）免疫检查点抑制剂（广义靶向）：解除肿瘤对免疫系

统的抑制（如PD-1/PD-L1抑制剂）。

（三）靶向药物的作用机制解析

以EGFR-TKI为例，其通过与EGFR酪氨酸激酶结构域ATP

结合位点竞争性结合，抑制酪氨酸残基磷酸化，阻断下游

MAPK、PI3K/AKT等促增殖通路，诱导肿瘤细胞凋亡。而曲妥

珠单抗则通过与HER2受体胞外段结合，抑制受体二聚化及

下游信号传导，同时激活抗体依赖的细胞介导的细胞毒性

（ADCC）效应，招募免疫细胞杀伤肿瘤。

二、靶向药物的临床治疗应用

（一）适应症选择与用药原则

1.适应症的分子基础

靶向治疗需以肿瘤分子检测为前提，如非小细胞肺癌需检

测EGFR、ALK、ROS1等驱动基因；乳腺癌需检测HER2状态；

结直肠癌需检测RAS/BRAF突变（野生型可使用西妥昔单抗）。

临床需通过组织活检或液体活检（ctDNA）明确靶点，避免

无靶点患者接受无效治疗。

2.用药选择的核心原则

（1）循证优先：依据NCCN、CSCO等指南推荐的一线/二

线方案（如EGFR敏感突变首选奥希替尼）；

（2）个体化评估：结合患者年龄、肝肾功能（如阿法替

尼经肝脏代谢，严重肝功能不全需减量）、合并症（如抗VEGF

药物慎用于高血压未控制患者）；

（3）可及性与经济性：考虑药物医保覆盖、患者支付能

力（如部分三代TKI价格较高）。

（二）用药方案的制定与实施

1.给药途径与剂量规范

（1）口服制剂（如TKI）：需严格遵循服药时间（如厄洛

替尼需空腹，阿美替尼可随餐）、剂量（如奥希替尼标准剂

量80mg/日），避免漏服或自行增减；

（2）静脉制剂（如单抗）：需按体重计算剂量（曲妥珠单

抗首次8mg/kg，维持6mg/kg），输注前予预处理（苯海拉明

+地塞米松预防过敏），控制滴速（首次输注≥90分钟，后续

可缩短至30分钟）。

2.联合治疗策略

（1）靶向+化疗：如HER2阳性乳腺癌使用曲妥珠单抗+

帕妥珠单抗+多西他赛；

（2）靶向+免疫：如非鳞非小细胞肺癌使用阿替利珠单抗

（PD-L1抑制剂）+贝伐珠单抗+化疗；

（3）双靶向联合：如BRAFV600E突变黑色素瘤使用维莫

非尼+考比替尼（MEK抑制剂），延缓耐药。

（三）疗效评估与方案调整

1.疗效评估标准与时间节点