CN120260969A 基于机器学习的自适应临床试验设计方法 （重庆恒誉康医药科技有限公司）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN120260969A(43)申请公布日2025.07.04

(21)申请号202510623544.1

(22)申请日2025.05.15

(71)申请人重庆恒誉康医药科技有限公司

地址400000重庆市沙坪坝区高新区西永

街道西永大道32号附1号研发楼二期

01#601

(72)发明人蒋大明

GO6NGO6N

GO6N

3/0475(2023.01)3/092(2023.01)5/025(2023.01)

(74)专利代理机构重庆渝珂创专利代理事务所

(普通合伙)50273专利代理师荣玉婷

(51)Int.CI.

G16H70/20(2018.01)

G16H10/60(2018.01)

G16H50/70(2018.01)

GO6N3/045(2023.01)

权利要求书2页说明书16页附图5页

(54)发明名称

基于机器学习的自适应临床试验设计方法

(57)摘要

CN120260966A本发明提供基于机器学习的自适应临床试验设计方法，涉及临床试验技术领域，采用融合强化学习、因果推断和数据增强技术的方法，通过动态优化模块实时预测最佳治疗方案并调整分配比例，结合动态伦理约束限制高风险治疗选择，解决传统临床试验预设规则缺乏实时性和忽视患者安全的问题，数据收集与增强模块生成符合因果关系的虚拟患者数据，合并真实与虚拟数据形成统一数据集，并构建高质量数据集，有效扩充数据量，提升小样本场景的统计功率，综合统计、伦理和资源的终止规则模块通过加权评估，缩短试验周期，显著降低高风险群体不当分配风险，增强患者获益、伦理合规性和试验结果

CN120260966A

定义治疗臂和分配比例，初始化虚拟

定义治疗臂和分配比例，初始化虚拟数据生成，设定伦理约束，提供初始参数给Sp2

收集患者基线和反应数据，生成虚拟数据并合并为统一数据集，供Sp3优

化和Sp4评估，接收Sp3反馈更新数据

通过强化学习预测最佳治疗方案，动

态调整给，4馈优化结果至Sp2,

分析纵向数据评估治疗因果效应，调整试验参数，接收Sp3数据，反馈结果至Sp5

综合显著性、安全性和资源效率评估，决定终止试验，整合Sp4评估结果

方法步骤

Sp2:数据收集与增强

Sp4:因果效应评估

Sp3:动态优化分配

Spl:试验初始化

Sp5:终止决策

CN120260969A权利要求书1/2页

2

1.基于机器学习的自适应临床试验设计方法，其特征在于：所述自适应临床试验设计方法包括以下步骤：

Sp1:设计一个融合强化学习、因果推断和数据增强技术的试验框架，通过定义初始治疗臂和分配比例确定试验的治疗方案和患者分配方式，初始化一个虚拟数据生成系统在试验过程中生成虚拟患者数据增强数据量，并设定伦理约束机制；

Sp2:在试验过程中持续收集患者的真实数据并生成虚拟患者数据，通过获取患者的基线数据和治疗反应数据，生成符合治疗与结局因果关系的虚拟数据，并将真实数据与虚拟数据合并为统一的分析数据集支持后续优化和评估；

Sp3:对合并后的数据集进行动态优化治疗分配，基于实时数据预测最佳治疗方案，并动态调整治疗分配比例优先为患者分配效果更优的治疗；

Sp4:评估治疗的动态因果效应优化试验设计，通过分析纵向数据量化治疗在不同时间点对患者结局的影响，结合倾向评分和结果预测方法，并根据因果效应结果调整试验参数；

Sp5:实施多目标优化规则决定试验终止，通过综合评估治疗效果的统计显著性、各治疗臂的安全性以及试验的资源使用情况，设计一个加权评估机制，并在该机制的综合结果达到预设阈值时终止试验。

2.根据权利要求1所述的基于机器学习的自适应临床试验设计方法，其特征在于：所述Sp1中的治疗臂包括至少两种不同的治疗方案，分别为新型干预治疗方案和标准对照治疗方案，初始分配比例基于历史数据确定，历史数据包括前期试验结果、文献报道以及患者队列研究的数据，基于生成对抗网络的虚拟数据生成器用于在试验过程中生成虚拟患者数据以增强数据量，设定试验的伦理约束机制包括识别高风险动作的标准和动态调整的伦理阈值。

3.根据权利要求1所述的基于机器学习的自适应临床试验设计方法，其特征在于：所述Sp2中的基线数据包括年龄、性别、生物标志物，收集患者的