注射用双羟萘酸曲普瑞林-临床药品应用解读.pptx

注射用双羟萘酸曲普瑞林

目录010302基本信息有效性安全性0504创新性公平性1年仅需2针，中枢性性早熟患儿LH水平得到持续显著抑制，为患儿提供更便捷舒适的治疗选择中国首个获批且唯一治疗中枢性性早熟的GnRH-a6月超长效剂型，为中枢性性早熟患儿带来多重治疗获益GnRH-a6月超长效治疗中枢性性早熟儿童，安全性和耐受性良好结构更接近天然GnRH，相对生物效价更高，独特PLGA缓释给药技术，使曲普瑞林持续释放长达6个月GnRH-a6月超长效剂型填补临床用药及医保目录空白，以患者为中心，减轻中枢性性早熟患儿就医焦虑和恐惧，极具儿童健康发展战略价值和社会意义，积极响应《中国儿童发展纲要（2021-2030）》GnRH-a：促性腺激素释放激素激动剂；LH：黄体生成素；PLGA:Poly(Lactic-co-GlycolicAcid)丙交酯-乙交酯共聚物

基本信息曲普瑞林（达菲林?）6月剂型

是中国首个且唯一获批上市治疗中枢性性早熟的GnRH-a超长效剂型

注射用双羟萘酸曲普瑞林1申请新增适应症:中枢性性早熟注册规格22.5mg（按C64H82N18O13计）说明书适应症治疗2岁及以上的中枢性性早熟（CPP）患儿（女童在8岁和男童在10岁之前发病）用法用量本品为6个月缓释制剂。肌肉注射，每6个月注射一次中国大陆首次上市时间2024年7月9日目前大陆地区同通用名药品的上市情况无全球首次上市国家及时间荷兰，2009年11月是否为OTC药品否建议目录内参照药品抑那通?（注射用醋酸亮丙瑞林微球）参照药品选择理由与参照药相比优势和不足①同为GnRH-a类药物②已获批中枢性性早熟适应症③已纳入医保目录④拟申报产品为超长效剂型，该产品为目录内相同的适应症的长效剂型①达菲林?是唯一获批上市治疗中枢性性早熟的GnRH-a6月超长效剂型，1年仅需注射2次，针头更细，疼痛感更低，更适合儿童使用，弥补抑那通?无法满足的患儿治疗需求②更接近天然GnRH，相对生物效价更高，PLGA独特缓释技术确保药物稳定释放21.益普生(天津)医药商贸有限公司.注射用双羟萘酸曲普瑞林(22.5mg)说明书.最新修改日期2025.07.01.2.SchallyAV,etal.ProgClinBiolRes,1987,243A:173-197

基本信息中枢性性早熟发病率呈逐年增加趋势，严重威胁患儿生长发育、身心健康和生活质量，当前治疗急需儿童使用友好GnRHa超长效剂型，填补临床空白

中枢性性早熟发病率逐年提高1发病率约为1/5000-1/10000，女孩约为男孩的5-10倍我国儿童性早熟患者约53万*中枢性性早熟发病率呈逐年升高趋势疾病基本信息儿童青春发育启动年龄提前2中国城镇女童出现乳房发育和男童出现睾丸发育的P3年龄分别为6.30岁和7.72岁影响患儿生活质量频繁就医导致患儿焦虑且惧怕打针7常被缺席请假所困扰8影响医护人员的患者管理患者管理工作量大14临床治疗未满足需求1.中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组.中枢性性早熟诊疗共识.中华儿科杂志.2015,53(6):412-82.中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组...中华儿科杂志.2023,61(1):16-22.3.中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组,等,中华儿科杂志.2023,61(1):16-22.2.4.KauliR,etal.HormRes1997,47:54-61.5.KleinK,etal.CurrMedResopin.2020;36(3):411-418.6.?oban?G,etal.PsychosomRes.2021Apr;1431104017.PopovcJ,etal.FrontPediatr.2022.8.CarelJ,etal.EurEnJEndocrinol.2006;154(1):119-124.威胁患儿身心健康第二性征提前发育3，影响最终成年身高4患儿病耻感强烈5导致社交焦虑和障碍6有效控制患儿性发育进程延缓骨骼成熟改善最终成年身高避免心理行为问题GnRHa是中枢性性早熟患儿标准治疗药物2*基于流行病学与人口数据计算

患儿比例（%）n=60/62n=4/4n=64/66n=4/4n=66/66n=62/62n=65/66n=61/62n=4/4有效性曲普瑞林（达菲林?）6月剂型治疗中枢性性早熟

疗效显著，治疗6个月100%的患儿达LH水平抑制，有效延缓骨成熟度YuX,etal.AdvTher,2024Dec;41(12)：4537-4556.第12个月第6个月基线LH抑制的儿童比例(%)ITT：意向治疗人群，所有接受了至少一剂研究