贝组替凡片-临床药品应用解读.pptx

贝组替凡片

01基本信息02安全性03有效性04创新性05公平性CONTENTS目录

维利瑞?（贝组替凡片）中国说明书中国vonHippel-Lindau病诊治专家共识贝组替凡片是全球首个且目前唯一获批治疗VHL病药物，填补临床空白基本信息-1/3通用名：贝组替凡片注册规格：40mg中国大陆首次获批时间：2024年11月15日参照药品建议：无是否为OTC药物：否ATC分类：L01XX74其他肿瘤主要应用科室：泌尿外科，神经外科全球首个上市国家/地区及上市时间：2021年8月，美国独家药品；化合物专利到期时间：2034年9月适应症：本品适用于治疗不需要立即手术治疗的vonHippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者1全球首个且目前唯一获批治疗VHL罕见病药物流行病学2：中国尚无流行病学数据，基于欧美研究与国内专家反馈所测算，患者人数十分有限，符合贝组替凡适应症的患者人数：RCC肿瘤＜3cm；胰头＜2cm或胰尾＜3cm；CNS-Hb需结合既往手术史，肿瘤位置，恶性程度或生长速度等因素;“不需要立即手术”界定用法用量：推荐剂量为120mg，口服给药，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。应于每天同一时间服用，可与或不与食物同服2,000~4,000人申报目录类别：【基本医保目录、商保创新药目录】各个器官的分界线和定义不同，专家普遍认为：

2018中国vonHippel-Lindau病诊治专家共识《关于公布第二批罕见病目录的通知》.国卫医政发〔2023〕26号.2023-09-18.世界卫生组织（WHO）/countries/156Peng,X.,etal.(2019).NaturalhistoryofrenaltumorsinvonHippel-Lindaudisease:alargeretrospectivestudyofChinesepatients.Journalofmedicalgenetics,56(6),380–387.金讯波，等(2014)VHL综合征.泌尿外科杂志(电子版)，6(01),48-55.VHL病是罕见显性遗传疾病，呈多器官受累发病，患者及其家庭疾病负担重基本信息-2/3VonHippel-Lindau综合征（简称“VHL病”）是因位于染色体3p25.3的VHL抑癌基因致病性变异导致的常染色体显性遗传疾病1据国外报道1，英美VHL病发病率约为1/91,000~1/36,000，患者人数较少2023年9月，VHL病已被纳入中国《第二批罕见病目录》2序号83中国尚无VHL病相关流行病学数据VHL病患者表现为多器官肿瘤综合征，累及全身多个器官，以神经系统、胰腺、肾脏为主1VHL病疾病负担重中国平均发病年龄约30~40岁1,患者确诊时大多处于求学、工作、婚育的黄金时期发病早预期寿命减少死亡风险高无同适应症药物较自然人群缩短约12年1,368.2个月的随访时间，中国VHL-RCC患者死亡率可高达19%，平均死亡年龄47岁4中国VHL-CNSHB患者总体手术死亡率约10%5临床亟需可延缓疾病进展、降低手术需求并提升患者生命质量的创新疗法备注：目前贝组替凡片仅获批VHL病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤43%22%13%61%47%中枢神经系统胰腺肾脏视网膜肾上腺

目前VHL病主要治疗手段为手术术后反复复发，伴有并发症或致残致死基本信息-3/3贝组替凡片作为全球首个且目前唯一治疗VHL病药物，申请“无参照药品”唯一获批VHL病的系统治疗药物HIF和氧感知的重大科学突破获2019年诺贝尔生理学或医学奖1全球首个且目前唯一获批的HIF-2α抑制剂药物VonHippel-Lindau综合征于2023年9月已纳入我国第二批罕见病目录2，序号83；目前尚无获批其他治疗VHL病的药物无获批同适应症其他药物无获批同作用机制其他药物填补“VHL综合征”治疗空白First-in-Class突破性创新获中国优先审评被中国CDE纳入优先审评审批3并获得正式批准上市被FDA授予First-in-Class、突破性疗法、孤儿药、优先审评等认定4/prizes/medicine/2019/summary《关于公布第二批罕见病目录的通知》国卫医政发〔2023〕26号.2023-09-18.国家药品监督管理局药品审评中心./main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026dCenterfordrugevaluati