波哌达可基注射液-临床药品应用解读.pptx

波哌达可基注射液;

中国首个自主研发和生产的AAV基因治疗药物，突破性治疗品种，国家1类创新药，全球生物医药领域先进治疗药品之一

革新作用机制，包括新型工程化强嗜肝性新型衣壳AAV843及优化的FIX-Padua，一次输注长期有效；本土创新，全球领先

一次输注，即可实现患者内源性FIX水平长期高位稳定表达，显著降低患者出血风险，几乎无需外源性FIX输注，重塑当前终生反复注射治疗模式

无严重不良事件、无FIX抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无3-4级不良事件，未发现致癌及遗传毒性

革命性创新突破机制，引领生物医药领域创新技术应用发展，为患者、临床及社会带来显著价值，助力保险产品升级;;

本土创新，原研专利;;

关节损伤

?反复关节出血发生，使得血友病患者关节损伤影响关节功能10;

血友病B患者终生使用重组FIX下的整体治疗费用可高达上千万元，经济负担沉重

一项基于中国中重度至重度血友病B患者的研究，通过构建马尔可夫模型模拟患者终生治疗过程，从而评估患者终生治疗成本；成本项包括

重组FIX费用、给药和手术费用等;;;;

帮助患者摆脱外源性凝血因子Ⅸ频繁输注的终生桎梏；一次输注长期有效，显著改善患者生存

革新机制带来显著疗效安全性获益，帮助患者回归社会创造价值;

谢谢