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医院儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)高危化疗方案知情同意书

患儿姓名：__________性别：__________年龄：__________住院号：__________

患儿于__________年__________月__________日经骨髓细胞学、免疫分型、细胞遗传学及分子生物学检查，确诊为急性淋巴细胞白血病（ALL），危险度分层为高危组（依据CCCG-ALL-2021危险度分层标准：满足以下任意1项：①诊断时白细胞计数≥100×10?/L；②t(9;22)(BCR-ABL1)或BCR-ABL1样；③t(4;11)(MLL-AF4)或其他MLL重排；④治疗第15天骨髓原始+幼稚淋巴细胞≥25%；⑤治疗第33天骨髓未完全缓解；⑥早期治疗反应评估（第12周微小残留病≥1×10??））。

为最大程度提高患儿长期无病生存率，根据《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（2021年版）》及CCCG-ALL-2021方案，需为患儿实施高危组化疗方案。以下为该方案的详细信息及可能伴随的风险，请监护人仔细阅读并充分理解后签署本知情同意书。

一、疾病概述与治疗目标

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，占儿童白血病的70%-80%。高危组ALL因存在高危生物学特征（如特殊染色体异常、高白细胞计数）或治疗早期反应不佳，若不接受规范治疗，自然病程约2-6个月，多数患儿会因感染、出血或肿瘤浸润重要器官危及生命。

本方案的核心目标是通过多药联合、分阶段化疗，最大限度清除体内白血病细胞（包括骨髓、中枢神经系统等sanctuary部位），诱导并维持完全缓解，最终实现长期无病生存（5年无事件生存率目标约60%-70%）。

二、高危组化疗方案具体内容

本方案遵循“早期强化、分层治疗、庇护所预防”原则，分为诱导缓解、巩固强化、延迟强化、维持治疗四个阶段，总疗程约2.5-3年（女孩2.5年，男孩3年）。具体阶段安排及药物如下：

（一）诱导缓解治疗（第1-4周）

目标：28天内使骨髓原始+幼稚淋巴细胞≤5%（完全缓解，CR），并控制白血病细胞负荷。

方案：VDLP方案（长春新碱+柔红霉素+左旋门冬酰胺酶+泼尼松）联合鞘内注射甲氨蝶呤（MTX）。

-长春新碱（VCR）：1.5mg/m2（最大2mg），第1、8、15、22天静脉注射；

-柔红霉素（DNR）：30mg/m2，第1、8、15天静脉滴注（共3次）；

-左旋门冬酰胺酶（L-ASP）：6000U/m2，第9、11、13、15、17、19、21天肌肉注射（共7次）；

-泼尼松（Pred）：60mg/m2/d，第1-28天口服（第29天起每3天减停）；

-鞘内注射（IT）：MTX8-12mg（根据年龄调整剂量），第1、8、15、22天各1次，预防中枢神经系统白血病（CNSL）。

关键评估：第15天复查骨髓涂片，若原始+幼稚淋巴细胞＞25%，需调整方案（如增加DNR剂量或换用伊达比星）；第33天骨髓需达到形态学完全缓解（CR），否则提示高危，可能需提前考虑造血干细胞移植（HSCT）。

（二）巩固强化治疗（第5-12周）

目标：清除残留白血病细胞，降低复发风险。

方案：CAM方案（环磷酰胺+阿糖胞苷+6-巯基嘌呤）联合IT。

-环磷酰胺（CTX）：1000mg/m2，第1天静脉滴注（水化、碱化尿液预防出血性膀胱炎）；

-阿糖胞苷（Ara-C）：75mg/m2，第2-5天、9-12天（共8天）皮下注射（分早晚2次）；

-6-巯基嘌呤（6-MP）：50mg/m2/d，第1-14天口服；

-IT：MTX8-12mg，第1天1次（与诱导阶段IT间隔≥7天）。

注意事项：CTX需配合美司钠（Mesna）中和毒性代谢产物；Ara-C可能诱发发热、皮疹，需密切监测。

（三）延迟强化治疗（第13-24周）

目标：针对可能存在的耐药克隆，再次强化治疗。分两个亚阶段（延迟强化A、延迟强化B）。

延迟强化A（第13-16周）：VDLDex方案（长春新碱+柔红霉素+左旋门冬酰胺酶+地塞米松）联合IT。

-VCR：1.5mg/m2（最大2mg），第1、8、15天静脉注射；

-DNR：30mg/m2，第1、8天静脉滴注；

-L-ASP：6000U/m2，第9、11、13、15天肌肉注射（共4次）；

-地塞米松（Dex）：10mg/m2/d，第1-14天口服（第15天起每3天减停）；

-IT：MTX8-12mg，第1天1次。

延迟强化B（第17-24周）：大剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）联合6-MP+IT。

-MTX：5g/m2（其中10%剂