09创新产品点评CompoZr锌指核酸酶技术.PDFVIP

09创新产品点评：CompoZr锌指核

酸酶技术

锌指核酸酶这把基因组剪刀果然犀利。它们能够识别并结合指定的位点，高效且精确地切断靶DNA。

随后细胞利用天然的DNA修复过程——“同源定向修复”或“非同源末端连接”来治愈靶的断裂。这样，研

究人员就能够随心所欲地进行基因组编辑，包括基因修复、基因删除和定向的基因添加。

如此自由地对基因组进行编辑，这在过去是无生物通：请问CompoZr™锌指核酸酶技术是

法想象的。要知道，传统的基因敲除技术依赖细胞如何实现快速的基因敲除或基因插入？

内自然发生的同源重组，其效率只有10－6，而锌

陈先生：CompoZr锌指核酸酶可以在基因序

指核酸酶的基因敲除效率能达到1-20%。如此惊人

列的特定位点切开一个缺口，激活细胞内的DNA

的差异，难怪让无数科学家为此兴奋。

修复机制。通过同源重组，或非同源末端接合来实

从原理上说，锌指核酸酶能够在任何植物或动现高效的基因敲除或插入。

物的任何染色体位点上工作。这样看来，它有可能

生物通：锌指核酸酶技术与传统的基因敲除技

成为一种通用方法，来生成新的农作物，治疗多种

术相比，有何优势？

疾病，甚至在人的精子或卵细胞上做可遗传的改

变，不过前提是这些干预合乎伦理。陈先生：传统的基因敲除技术依赖于细胞内自

然发生的同源重组，其效率非常低，通常为10－6级。

如果还有人对锌指核酸酶的应用前景抱有怀

而锌指核酸酶是在DNA的特定位点产生缺口，通过

疑态度，那么基因敲除大鼠的出现一定会让他哑口

同源重组或非同源末端接合来实现基因敲除，从而

无言。一直以来，大鼠遗传学家都缺乏一种可行的

大大提高了基因敲除的效率，通常为1－20％

靶基因敲除技术来了解特定基因的功能，直到他们

遇上了CompoZr锌指核酸酶技术。科学家使用生物通：除了转基因，锌指核酸酶技术还能应

ZFN技术在没有对其他基因造成重大影响下，敲用在哪些方面？

除了一个插入的报告基因和两个大鼠天然基因。最陈先生：锌指核酸酶技术是通过高效的基因敲

重要的是，使用ZFN技术突变的大鼠后代同样带除，基因插入或基因编辑，产生转基因细胞株或动

有基因突变，这证明该修饰是永久可遗传的。物。

点击索取CompoZr锌指核酸酶的详细技术资料生物通：据了解，锌指核酸酶技术目前还用于

如此一来，Sigma-Aldrich公司的CompoZr™艾滋病治疗的临床试验，请问进展如何？

锌指核酸酶技术也就理所当然地成为2009年度生陈先生：据纽约时报报道，在美国宾州大学，

命科学十大创新产品。生物通就锌指核酸酶技术的CarlJune博士及其同事正使用这项技术来扰乱病

原理、优势、应用等读者关心的问题，采访了人T细胞中的基因，然后将这些细胞植回体内。此

Sigma-Aldrich公司市场部的陈先生。临床试验的目的是了解治疗后的细胞是否能重塑