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研究报告

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母细胞性白血病多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、共识背景与目的

1.母细胞性白血病的定义和分类

母细胞性白血病是一组起源于骨髓中未成熟造血干细胞的血液系统恶性肿瘤。该疾病主要发生在儿童和青少年，但也可见于成人。根据细胞发育的成熟程度和免疫表型，母细胞性白血病可分为急性母细胞性白血病（AML）和慢性母细胞性白血病（CML）。AML是最常见的类型，约占所有白血病的70%-80%，而CML相对较少见，约占20%-30%。AML中，根据细胞形态学和遗传学特征，进一步细分为多个亚型，如M1-M7。CML则分为慢性期、加速期和急变期三个阶段。

AML的发病率在全球范围内存在地域差异，据世界卫生组织（WHO）统计，2020年全球AML新发病例约为23万例。在我国，AML的发病率近年来呈上升趋势，据中国癌症中心发布的报告显示，2020年我国AML新发病例约为9.5万例。AML的病因尚不完全明确，但研究表明，遗传因素、环境因素、化学物质暴露等可能与AML的发生发展有关。例如，长期接触苯、烷化剂等化学物质的人群，AML的发病风险显著增加。

CML的发病率相对较低，但在特定人群中，如慢性粒细胞白血病患者，CML的发生率较高。据美国癌症协会（ACS）数据，2020年美国CML新发病例约为1.2万例。CML的病因与AML相似，同样涉及遗传和环境因素。CML的典型特征是费城染色体（Ph染色体）的异常，这是由于BCR-ABL1基因的重排所引起。费城染色体的存在使得CML患者体内的白血病细胞具有持续增殖的能力。

在临床实践中，母细胞性白血病的诊断主要依赖于血液学检查、骨髓穿刺和细胞遗传学分析。例如，某患者，男性，32岁，因发热、乏力、皮肤瘀斑等症状入院。血液学检查发现白细胞计数显著升高，骨髓穿刺结果显示原始细胞比例超过30%，细胞遗传学分析发现存在费城染色体。结合临床症状和实验室检查结果，诊断为CML。此类病例提示，对于疑似母细胞性白血病患者，应进行全面的检查，以明确诊断并制定个体化的治疗方案。

2.我国母细胞性白血病诊疗现状

(1)近年来，我国母细胞性白血病的诊疗水平取得了显著进步。根据国家癌症中心发布的数据，2019年我国母细胞性白血病新发病例约为9.5万例，其中急性母细胞性白血病（AML）约占80%，慢性母细胞性白血病（CML）约占20%。在治疗方面，诱导化疗、巩固治疗、维持治疗和支持治疗等方案逐渐完善，靶向治疗和免疫治疗等新疗法也逐渐应用于临床。然而，尽管诊疗水平有所提高，我国母细胞性白血病的5年生存率仍相对较低，AML患者约为30%，CML患者约为60%。这表明，进一步提高诊疗效果仍需加大研究和投入。

(2)在诊断方面，我国已建立了较为完善的母细胞性白血病诊断体系，包括血液学检查、骨髓穿刺、细胞遗传学分析、分子生物学检测等。这些检测手段能够为患者提供准确的诊断，有助于早期发现和治疗。然而，部分地区基层医疗机构诊断能力有限，导致部分患者无法及时得到诊断。以某县级医院为例，该院近年来共诊断母细胞性白血病30例，其中因误诊或延误诊断而影响治疗效果的患者占10%。因此，加强基层医疗机构诊断能力，提高诊断准确率，对于提高母细胞性白血病的治疗效果具有重要意义。

(3)在治疗方面，我国母细胞性白血病的治疗方案主要包括诱导化疗、巩固治疗、维持治疗和支持治疗。近年来，随着新药研发和临床试验的开展，靶向治疗和免疫治疗等新疗法逐渐应用于临床，为患者带来了新的治疗选择。例如，某患者，男性，38岁，诊断为AML-M3型。经过诱导化疗和巩固治疗后，患者病情得到明显缓解。随后，医生为其制定了靶向治疗和免疫治疗的联合治疗方案，患者症状明显改善，生活质量得到提高。此外，我国在骨髓移植、干细胞移植等治疗领域也取得了一定的进展。然而，由于治疗费用较高、医疗资源分布不均等原因，部分患者难以获得及时有效的治疗。因此，完善医疗资源分配，降低治疗费用，对于提高母细胞性白血病的治疗效果具有重要意义。

3.多学科决策模式的重要性

(1)多学科决策模式在母细胞性白血病的诊疗中具有至关重要的作用。这种模式通过整合来自不同医学领域的专家，如血液科医生、肿瘤科医生、放射科医生、病理科医生、护理专家等，能够为患者提供全面、个体化的治疗方案。专家们共同讨论病例，分享各自的专业知识和经验，有助于提高诊断的准确性，减少误诊和漏诊的可能性。

(2)多学科决策模式有助于优化治疗流程，提高治疗效果。在母细胞性白血病的治疗中，患者可能需要接受多种治疗手段，如化疗、靶向治疗、免疫治疗等。通过多学科团队的协作，可以确保患者得到最合适的治疗方案，避免不必要的治疗和副作用。此外，多学科团队还能够及时监测患者的病情变化，调整治疗方案，确保患者始终处于最佳治疗状