成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）解读PPT课件.docVIP

成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）解读

原发免疫性血小板减少症（primaryimmunethrombocytopenia,ITP）作为临床最常见的获得性自身免疫性出血性疾病，其诊疗理念与技术近年来持续更新。中华医学会血液学分会血栓与止血学组在2020年版指南基础上，整合国内外最新循证医学证据、结合我国人群疾病特征与诊疗实践，修订发布《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）》（以下简称“2025版指南”）。该指南进一步明确了ITP的诊断标准、分期分级体系，优化了治疗策略，纳入了新型治疗药物与联合方案，强化了长期管理中的风险防控与生活质量保障，为我国成人ITP的规范化、个体化诊疗提供了权威依据。本文将从12个核心维度对2025版指南进行系统解读，以期为临床实践提供参考。

一、指南修订背景与核心更新理念

（一）修订背景

ITP以免疫耐受破坏导致血小板破坏增加及生成受损为核心病理特征，临床表现从无症状血小板减少到致命性颅内出血不等，严重影响患者生活质量与生命安全。我国流行病学数据显示，成人ITP年发病率为（3～7）/10万，60岁以上老年人为高发群体，育龄期女性发病率略高于同年龄组男性，且近年来呈现发病年龄升高、发病率小幅上升的趋势。随着人口老龄化加剧、疾病认知水平提升及诊断技术普及，更多潜在病例被识别，同时临床中也面临着慢性ITP患者管理、新型药物应用、特殊人群诊疗等诸多挑战。

2020年版指南发布后，ITP领域的基础研究与临床实践取得重要进展：新型治疗药物（如高选择性TPO受体激动剂、小分子激酶抑制剂、CD38单抗等）的临床试验数据不断涌现，为治疗提供了更多选择；关于出血与血栓双重风险的认知逐渐深入，推动治疗目标从单纯提升血小板计数向平衡疗效与安全性转变；多中心临床研究验证了联合治疗方案的有效性，为初始治疗与后续治疗的优化提供了循证依据；基层医疗机构诊疗水平的提升对指南的可操作性与普及性提出了更高要求。基于上述背景，中华医学会血液学分会血栓与止血学组组织多学科专家，经过多轮线上讨论与线下会议论证，完成了2025版指南的修订工作，于2026年1月正式发布。

（二）核心更新理念

2025版指南延续了“以患者为中心”的诊疗原则，核心更新理念体现在以下四个方面：一是精准化诊断，强化排除性诊断的规范性，优化特殊实验室检查的应用场景，提高诊断准确率；二是个体化治疗，基于患者年龄、出血风险、合并症、疾病分期等因素制定分层治疗方案，避免过度治疗与治疗不足；三是全程化管理，构建从紧急处理、初始治疗、后续治疗到长期随访的全周期管理体系，重视血栓风险防控与生活质量提升；四是本土化适配，结合我国医疗资源分布、药物可及性及人群疾病特征，制定更符合国内临床实际的推荐方案，同时吸收国际先进经验，保持指南的科学性与前沿性。

二、疾病定义、流行病学与发病机制

（一）疾病定义

2025版指南维持了ITP的核心定义：一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点，免疫耐受破坏导致自身抗体生成、补体系统活化及细胞免疫异常协同参与血小板破坏，并抑制巨核细胞成熟与产板功能，最终引发血小板减少。与既往定义相比，2025版指南更强调“免疫异常的多维度参与”，不仅包括抗体介导的血小板破坏，还明确了补体系统与细胞免疫在发病中的作用，为新型治疗药物的研发与应用提供了理论支撑。

（二）流行病学特征

2025版指南补充了近年来我国的流行病学数据，明确以下特征：

1.?发病率：全国多中心流行病学调查显示，成人ITP年发病率为（3～7）/10万，其中60岁以上老年人发病率可达（10～15）/10万，显著高于普通人群；

2.?性别差异：育龄期女性发病率略高于同年龄组男性（性别比约1.2:1），60岁以后性别差异逐渐消失，甚至男性患者占比略高；

3.?疾病转归：新诊断ITP患者中，约20%～30%可自发缓解，70%～80%会进展为持续性或慢性ITP；老年患者自发缓解率更低，慢性化风险更高，且致命性出血风险显著高于年轻患者；

4.?伴随症状：除出血表现外，约40%～60%的患者存在乏力症状，20%～30%伴有焦虑情绪，此类非出血症状对生活质量的影响已被纳入疾病管理范畴。

（三）发病机制

2025版指南对ITP发病机制的阐述更为系统，明确为“免疫异常介导的血小板破坏增加与生成受损双重机制”：

1.?血小板破坏增加：

-抗体介导的免疫破坏：机体对血小板糖蛋白（GP）产生特异性自身抗体（如抗GPⅡb/Ⅲa、GPⅠb/Ⅸ抗体），抗体与血小板结合后，通过补体激活或被脾脏、肝脏中的单核-巨噬细胞系统识别并清除，这是经典发病途径；

-细胞免疫异常：CD4+T细胞亚群失衡（Th1/Th2比例升高、Treg细胞功能缺陷