CN120303407A 用于有效体内递送的组合物和方法 （恩维洛普治疗有限责任公司）.pdfVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN120303407A

(43)申请公布日2025.07.11

(21)申请号202380053843.5(74)专利代理机构北京安信方达知识产权代理

(22)申请日2023.05.17有限公司11262

专利代理师徐爱文武晶晶

(30)优先权数据

(51)Int.Cl.

63/342,7732022.05.17US

C12N15/90(2006.01)

(85)PCT国际申请进入国家阶段日

A61K38/17(2006.01)

2025.01.14

C07K14/47(2006.01)

(86)PCT国际申请的申请数据C12N7/00(2006.01)

PCT/US2023/0671402023.05.17C12N15/11(2006.01)

C12N15/88(2006.01)

(87)PCT国际申请的公布数据

WO2023/225572EN2023.11.23

(71)申请人恩维洛普治疗有限责任公司

地址美国马萨诸塞州

(72)发明人彼得·卡贝塞拉斯

托马斯·约瑟夫·卡希尔三世

菲利普·若阿金·德苏扎权利要求书9页说明书195页附图43页

(54)发明名称

用于有效体内递送的组合物和方法

(57)摘要

在各方面中，本文公开了涉及将货物(例如，

治疗性货物)有效递送到细胞中(例如用于体内

递送)的组合物、方法、试剂盒和系统。更具体地，

所述递送媒介物为一种含脂质颗粒，其包含(a)

人内源性逆转录病毒(HERV)包膜蛋白、人源化包

膜蛋白或非免疫原性膜融合分子；(b)包含质膜

定位蛋白的组合蛋白；以及(c)货物。

A

7

0

4

3

0

3

0

2

1

N

C

CN120303407A权利要求书1/9页

1.一种含脂质颗粒，其包含：

(a)人内源性逆转录病毒(HERV)包膜蛋白、人源化包膜蛋白或非免疫原性膜融合分子；

(b)包含质膜定位蛋白的组合蛋白，其中所述质膜定位蛋白选自：人Daap1的普列克底

物蛋白同源(PH)结构域、小鼠Grp1的PH结构域、人Grp1的PH结构域、人OSBP的PH结构域、人

Btk的PH结构域、人FAPP1的PH结构域、人CERT的PH结构域、人PKD的PH结构域、人PHLPP1的PH

结构域、人SWAP70的PH结构域和人MAPKAP1的PH结构域；以及

(c)货物。

2.根据权利要求1所述的含脂质颗粒，其中所述组合蛋白包含偶联至所述货物的所述

质膜定位蛋白。

3.根据权利要求1或2所述的含脂质颗粒，其中所述组合蛋白包含偶联至核输出序列

(NES)的所述质膜定位蛋白。

4.根据权利要求3所述的含脂质颗粒，其中所述组合蛋白包含从所述组合蛋白的N末端

到所述组合蛋白的C末端依次排列的质膜定