创新药专题之六——小核酸药物（行业篇）：海内外共振风起时，递送技术突破及适应症延伸.pptxVIP

创新药专题之六——小核酸药物（行业篇）

海内外共振风起时，递送技术突破及适应症延伸

2026年1月18日

主要观点：技术及适应症限制突破，海外产品进入商业化验证阶段，海内外产业趋势共振，国内布局公司有望获得资本市场受益，进而加速技术更新及管线推进，持续关注小核酸领域投资机会。

n标志性事件：

•海外，跨国药企诺华在2025年大举布局小核酸，单年3笔BD交易及一笔120亿美元收购案震动业内，其上市产品Inclisiran在2025H1取得5.55亿美元的销售额（同比+66%），其位于瑞士的Schweizerhalle基地近日获得8000万美元的投资，用于扩大siRNA生产规模；小核酸企业Arrowhead旗下Plozasirna开启商业化，后公布ARO-INHBE和ARO-ALK7积极临床数据；WaveLifeScience的INHBEsiRNA增肌减脂药物WVE-007数据优异，使siRNA成为GLP-1之后的减重分子新方向；

•国内，舶望制药对诺华的50亿美金总额outlicensing，打破非肿瘤领域的BD交易金额记录；诺华旗下siRNA药物Inclisiran被正式纳入我国2025年医保目录，小核酸正式成为具备商业化+BD驱动逻辑的技术赛道。

n技术迭代应用拓展：递送技术方面，逐步实现从肝靶向到跨脑递送、肺靶向等肝外靶向的技术突破；适应症方面,从罕见疾病及心血管疾病，到减重等重大代谢领域以及CNS甚至肿瘤领域的延伸。

n药物靶点布局：成熟靶点方面，继Inclisiran（PCSK9前蛋白转化酶枯草溶菌素9）在2020年首次获批，开启siRNA在心血管领域的应用后，ApoC3（载脂蛋白C3)、Lpa（脂蛋白a）、ANGPTL3（血管生成素样3）等调脂治疗相关靶点成为药企在研“标配”，AGT（血管紧张素原）、FXI（凝血因子XI）深化高血压、血栓疾病应用。新兴靶点方面，INHBE（抑制素亚基βE）、ALK7在肥胖初步数据披露、PNPLA3等在MASH的发展、C3等在补体相关疾病、IgA肾病管线增加，持续扩大siRNA的应用范围及前景。

技术突破叠加适应症拓展，海内外产业逻辑共振，多点开花

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主要观点：技术及适应症限制突破，海外产品进入商业化验证阶段，海内外产业趋势共振，国内布局公司有望获得资本市场受益，进而加速技术更新及管线推进，持续关注小核酸领域投资机会。

n相关公司：

•研平台潜力：石药集团、瑞博生物、圣诺医药、舶望制药、大睿生物、靖因生物、圣因生物；

•自研管线布局：必贝特、前沿生物、悦康药业、福元医药、迈威生物、东阳光药；

•合作投资布局：中生制药（整体收购赫吉亚）、信立泰（安龙生物+自研）、阳光诺和（安龙生物+自研）、特宝生物（Aligos）、君实生物（润佳医药）、信达生物（圣因生物）、热景生物（尧景基因）等。

后续我们将继续对国内外siRNA相关公司进行研究梳理，建议持续关注siRNA赛道。

•风险提示：新药临床研发失败的风险、BD谈判进度不及预期、技术发展不及预期的风险。

技术突破叠加适应症拓展，海内外产业逻辑共振，多点开花

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小核酸药物类型及发展现状

•小核酸药物类型及作用机制

•应用适应症领域及市场规模

海内外小核酸市场梳理

•全球已上市代表siRNA药物

•在研siRNA药物靶点及技术一览

•海外siRNA公司在研管线

•国内siRNA在研管线一览

投资建议

•主要观点

•风险提示

目录

01|

02|

03|

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小核酸药物类型及发展现状

•小核酸药物类型及作用机制

•应用适应症领域及市场规模

海内外小核酸市场梳理

•全球已上市代表siRNA药物

•在研siRNA药物靶点及技术一览

•海外siRNA公司在研管线

•国内siRNA在研管线一览

投资建议

•主要观点

•风险提示

目录

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是人工合成的单链寡核苷酸，它们根据沃森-克里克ASO可以形成与miRNA互补的双链结构，导致miRNA降解并抑制基因

ASO

碱基配对原理，通过特异性结合来调控和靶向RNA表达；ASO还可通过空间位阻调控转录，影响前体mRNA的特异性剪接，

的功能。

并选择性地改变特定蛋白质的表达。

miRNA

是长度约22个核苷酸片段的内源性单链小非编码

RNA,可通过RNA干扰影响基因表达。

miRNA主要通过抑制/裂解mRNA两种方式来调控基因的表达。

saRNA

是一类具有特定序列的短链RNA分子，长度通常为

十几到二十几个核苷酸。

saRNA利用基因启动子附近或内部的同源序列合成，能够使双链RNA通

过靶向启动子序列来触发基因表达