2026年罕见病用药保障政策设计与实施项目建议书.docx

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罕见病用药保障政策设计与实施项目建议书

目录

一、项目背景与意义

二、罕见病用药现状深度剖析

三、政策设计核心原则与框架构建

四、具体政策建议的系统化阐述

五、实施路径与阶段性步骤规划

六、保障措施与风险防控机制设计

七、预期成效的多维度评估体系

八、结论与战略建议

一、项目背景与意义

罕见病作为全球公共卫生领域的特殊挑战，其定义虽因地域而异，但普遍指向患病率低于万分之一的疾病类型。在我国，随着人口基数庞大与医疗诊断技术的持续进步，罕见病问题已从医学边缘议题跃升为关乎社会公平与民生福祉的核心议题。近年来，国家卫生健康委员会联合多部门相继发布《第一批罕见病目录》