AAV基因治疗单基因内分泌疾病研究与应用.ppt

临床转化研究进展08国际已获批AAV内分泌疗法案例Glybera（alipogenetiparvovec）01全球首个获批的AAV基因治疗药物，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），通过AAV1载体递送功能性LPL基因至肌肉组织，显著降低胰腺炎发作频率。Luxturna（voretigeneneparvovec）02FDA批准的AAV2载体疗法，治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病，通过视网膜下注射恢复视觉功能，疗效可持续4年以上。Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec）03针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的AAV9载体疗法，通过静