干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）.docx

干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）

一、适用范围

本指导原则适用于拟开展人体临床试验的干细胞治疗类创新药制剂，涵盖自体/异体来源的成体干细胞、胚胎干细胞（ESC）、诱导多能干细胞（iPSC）及其分化来源的功能性细胞制剂，适用于非基因修饰和经基因编辑等基因修饰的干细胞制剂。其中基因修饰干细胞制剂在符合本指导原则基础上，还应同时符合基因修饰治疗产品、细胞基因治疗产品相关技术要求；用于临床常规造血干细胞移植的造血干细胞产品可参照本指导原则结合现有行业规范执行；仅用于生殖领域的生殖干细胞产品不适用本指导原则。本指导原则为干细胞制剂研发、注册申报的技术性要求，研发主体可根据产品特性采用更先进