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《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》

1总则

1.1制定依据为规范药物真实世界研究（RWS）的设计与方案撰写，提升真实世界证据（RWE）的科学性与可靠性，支持药物研发、注册申报与上市后监管，依据《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》制定本指导原则。

1.2适用范围本指导原则适用于化学药、中药、生物制品（含疫苗、细胞治疗产品）的全生命周期真实世界研究，涵盖以下场景：（1）支持药品上市注册（含罕见病用药、儿童用药、中药经典名方等特殊情形的注册申报）；（2）上市后药品安全性与有效性再评价；（3）适应症拓展、给药方案优化、合并用药获益风险评估；（4）药品医保准入与临床路径制定的证据支撑。

1.3效力定位本指导原则为非强制性技术规范，研究开展方可结合实际研究问题选择适配的方法学路径，涉及注册申报的研究需在方案设计阶段与药品监管部门完成前置沟通，确保证据可接受性。

2研究设计核心原则

2.1临床需求导向原则研究设计需以明确的临床或监管问题为核心，避免无明确目的的RWS开展。研究问题需符合PICOS原则（研究对象、干预/暴露、对照、结局、时间/场景），涉及注册申报的研究需提前明确监管需求，确保研究产出的证据可匹配决策要求。

2.2方法学适配原则