超药品说明书用药目录（2025年版新增用法）解读.pdfVIP

超药品说明书用药目录（2025年版新增用

法）解读

一、背景与意义

超药品说明书用药，是指药品使用的适应症、剂量、疗程、途径或人群等未在药

品监督管理部门批准的药品说明书中明确载明的用法。随着临床诊疗需求的不断

升级与循证医学证据的持续积累，《超药品说明书用药目录（2025年版）》新

增用法的发布，为临床合理拓展药物应用边界、解决未满足的医疗需求提供了循

证依据与规范指引，同时也进一步推动了临床用药从“循规蹈矩”向“循证创

新”的转变。

二、2025年版新增用法核心特点分析

（一）覆盖疾病领域的精准性与突破性

本次新增用法重点聚焦三大疾病领域：一是罕见病与儿童特殊人群，针对如脊髓

性肌萎缩症、先天性肾上腺皮质增生症等缺乏标准治疗方案的罕见病，新增了3

种孤儿药的超说明书适应症；针对儿童患者生理代谢特点，补充了7种常用药物

的儿童剂量调整方案，填补了儿童用药的“空白”。二是恶性肿瘤领域，新增了

12种靶向药物与免疫检查点抑制剂的联合用药方案、剂量优化策略，如PD-1抑

制剂联合抗血管生成药物用于晚期肝细胞癌的一线治疗扩展，为肿瘤精准治疗提

供了更多选择。三是慢性复杂疾病，如慢性肾脏病、难治性类风湿关节炎，新增

了5种药物的超适应症用法，通过调整给药途径或联合方案