2025ECTRIMS、EBMT建议：自体造血干细胞移植治疗多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病解读.docxVIP

2025ECTRIMS、EBMT自体造血干细胞移植治疗多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病建议解读

2025年欧洲多发性硬化治疗与研究委员会（ECTRIMS）联合欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）更新了自体造血干细胞移植（aHSCT）治疗中枢神经系统特发性炎性脱髓鞘疾病的临床实践建议，本次更新基于近5年全球多中心大样本队列、长期随访研究及部分前瞻性临床试验数据，对aHSCT的适应证、禁忌证、操作规范及预后评估进行了重要调整，对临床实践具有重要的指导价值。

一、本次建议更新的背景与制定流程

自2014年ECTRIMS联合EBMT发布首版aHSCT治疗脱髓鞘疾病建议以来，全球范围内开展了大量aHSCT治疗多发性硬化症（MS）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的临床研究，多项5年以上长期随访数据证实了aHSCT相较于传统疾病修正治疗（DMT）的长期疗效优势，同时移植技术的进步也使得移植相关不良反应发生率显著下降。本次建议制定工作组系统检索了2014-2024年发表的所有相关临床研究，采用GRADE体系对证据质量进行分级，结合多学科（神经科、血液科、移植科）专家共识形成最终推荐，相较于前版，本次更新在适应证范围、推荐强度上均有重大调整。

二、多发性硬化症的推荐建议解读

1.适应证调整：推荐级别提升，适用人群拓宽

本次建议最核心的调整是将aHSCT的推荐地位从既往的二线/三线治疗提升为一线