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新生儿和低龄儿剂量推断技术指导原则

国家药品监督管理局药品审评中心

2026年3月

目录

一、背景 1

二、新生儿和低龄儿生理、病理及发育药理学特征 2

（一）新生儿和低龄儿生理、病理特征 2

（二）新生儿和低龄儿的发育药理学特征 3

三、剂量推断研究方法 5

（一）总体考虑 5

（二）建模与模拟 7

（三）模型风险评估 12

四、临床样品采集及数据收集 13

（一）生物样品采集 13

（二）关键参数及相关协变量数据收集 14

五、安全性风险考量 15

六、其他考虑 16

（一）新生儿人群划分 16

（二）临床指标相关考量 16

（三）境外数据应用 17

（四）资料递交和沟通交流 17

七、参考文献 18

名词解释 21

1

一、背景

新生儿和低龄儿在器官发育成熟度、体液组成、药物代谢等方面与成人及其他年龄段儿科人群存在显著差异。尽可能通过各种方法挖掘患儿临床数据以及其他已有相关数据，结合建模与模拟方法，整合利用多源信息，科学推断新生儿和低龄儿合理用法用量，可提升临床试验的成功率，同时避免因剂量不恰当给患儿带来安全性风险。

新生儿和低龄儿在疾病表型和生物标志物/替代终点的年龄依赖性方面，可能明显不同于其他儿科亚群，同时