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药物上市申请临床评价技术指导原则

国家药品监督管理局药品审评中心

2026年4月

目录

一、概述 1

二、适用范围 1

三、申报背景信息 2

（一）申报信息 2

（二）注册监管历史信息 3

四、临床评价 4

（一）伦理和临床试验规范 4

（二）临床试验数据源 6

（三）其他学科与安全性和有效性相关的重要问题 9

（四）有效性评价 11

（五）安全性评价 19

（六）上市后经验（如有） 49

（七）获益-风险评价 50

（八）说明书审核 51

五、总体评价 52

（一）适应症及现有治疗简述 53

（二）有关临床试验的简述 53

（三）关键发现及问题 53

（四）获益与风险评估总结 54

六、参考文献 54

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一、概述

药物上市申请临床评价是创新药全生命周期获益-风险评估的核心环节。为更好地指导评价者对药物上市申请中的临床有效性、安全性及获益-风险进行科学、规范且高效的评价，让申请人了解临床评价的关键考虑，指导申请人科学研发，以期促进有临床价值的新药研发与上市进程。本指导原则提供了不同疾病领域在探索其未被满足的临床需求时所遵循的共性原则，将药物上市所必须开展的有效性、安全性评价的循证逻辑链加以结构化，并把各个结构单元