生物药物研发与生产流程手册（执行版）.docxVIP

生物药物研发与生产流程手册（执行版）

第1章生物药物研发策略与立项

1.1靶点发现与验证

靶点发现通常始于生物信息学挖掘，研究人员利用高通量测序数据或转录组学结果，在疾病特异性基因列表中筛选出差异表达基因，并进一步通过结构域分析剔除非功能性蛋白，最终锁定具有潜在治疗价值的核心蛋白作为初始靶点。候选靶点的验证过程需结合体外实验，研究者利用细胞共培养体系，将筛选出的靶蛋白与细胞内其他关键因子（如转录因子或激酶）进行相互作用实验，观察靶点是否激活下游信号通路，以此评估其作为信号节点的关键性。

验证阶段需进行分子生物学功能实验，通过基因敲除、过表达或RNA干扰技术，在细胞水平上确认靶