CN119552870A 一种针对HbE造血干祖细胞突变位点点突变的修复基因编辑体系及其构建方法和应用 （云南省第一人民医院）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN119552870A

(43)申请公布日2025.03.04

(21)申请号202510119249.2

(22)申请日2025.01.24

(71)申请人云南省第一人民医院

地址650034云南省昆明市五华区金碧路

157号云南省第一人民医院

(72)发明人镡颖朱宝生郭焱孔亚敏

常乐张舒然黄文明

(74)专利代理机构昆明今威专利商标代理有限

公司53115

专利代理师孙敏

(51)Int.Cl.

C12N15/113(2010.01)

C12N15/10(2006.01)

C12N15/11(2006.01)

C12Q1/6827(2018.01)

权利要求书2页说明书13页序列表（电子公布）附图17页

(54)发明名称

一种针对HbE造血干祖细胞突变位点点突变

的修复基因编辑体系及其构建方法和应用

(57)摘要

CN119552870A本发明公开本发明公开一种针对HbE造血干祖细胞突变位点点突变的修复基因编辑体系及其构建方法和应用。该体系包括pGL3_U6质粒经酶切后的载体骨架与退火后形成的oligo双链DNA序列进行T4连接的nickRNA表达载体和切除掉pU6_tevopreq1_GG_acceptor质粒的mRFP1部