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药物研发与临床试验流程手册

第1章药物研发立项与早期探索

1.1药物发现策略与靶点验证

第一节药物发现策略与靶点验证

在药物研发的全生命周期中，靶点的选择是决定后续研发成败的首要环节。一个理想的靶点必须具备高亲和力、高选择性和显著的药效学特征，同时其对应的疾病领域应处于未被充分治疗的“未满足需求”中。以治疗阿尔茨海默病的药物为例，科学家首先通过全基因组关联分析（GWAS）筛选出与神经元凋亡密切相关的基因位点，锁定在TDP-43蛋白上，该蛋白在健康脑组织中主要参与mRNA剪接，但在阿尔茨海默病患者脑中异常聚集导致神经元死亡，这为后续药物筛选提供了明确的生物学靶点。靶点验