小核酸行业系列报告（二）_肝脏之外——Beyond_the_Liver_Knockin_on_Extrahepatic_Delivery_s_Door_47页_3mb.pptxVIP

;摘要;;肝外递送：小核酸从罕见病向慢病大药的核心跃迁;市场扩容：突破肝脏局限，切入庞大患者基数的慢病蓝海;竞争突围：绕开高度拥挤的肝靶向红海与GalNAc专利壁垒;参考资料：各公司官网，PubMed，太平洋证券整理；附注：未考虑nakedASO;参考资料：Avidity官网，太平洋证券整理;;资料来源：各公司官网，太平洋证券整理;AOC：借助抗体靶向递送，领先产品步入上市申请阶段;参考资料：各公司官网，中晟全肽，太平洋证券整理;参考资料：ALN-HTT02-2023，ExpandingRNAitherapeuticstoextrahepatictissueswithlipophilicconjugates，太平洋证券整理;;参考资料：各公司官网，PubMed，太平洋证券整理;肌肉领域：AOC临床路径清晰，POC早期数据惊艳;Avidity（AOC-1044）：DMD44疗效优异，预计26Q2递交上市申请;Avidity（AOC-1001）：DM1进度领先，26H2读出3期数据;Dyne（DYNE-251）：Fab偶联PMO，DMD51适应症申报上市;Sarepta（SRP：来自Arrowhead的αvβ6靶向肽技术;Sarepta（SRP：1期SAD数据展现优异递送效率;CNS赛道：聚焦阿尔兹海默症热门靶点;BBB是CN