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关于补体抑制剂治疗全身型重症肌无力专家建议总结2026

制定背景

全身型重症肌无力（gMG）核心致病机制：AChR-Ab阳性患者体内补体经典通路过度激活，生成膜攻击复合物MAC破坏神经肌肉接头；阻断终末补体C5是主流靶向策略。

国内已有3款C5抑制剂获批，戈鲁利单抗Ⅲ期临床成功、即将上市，但真实世界中急性加重、危象、联合IVIG/血浆置换、换药、特殊人群用药无统一规范，因此出台本建议指导临床安全、规范用药。

核心药物概况（国内已上市）

在研：戈鲁利单抗（皮下每周1次，预计2027国内上市）；Cemdisiran、Pozelimab等siRNA/双靶点药物尚在临床阶段。

疾病机制与药物作用原理MG致病核心：AChR-IgG1/IgG3激活补体经典通路，逐级裂解形成MAC，损伤肌膜、丢失乙酰胆碱受体；IgM、IgA亦有补体激活能力。

C5抑制剂统一机制：阻断C5裂解为C5a、C5b，阻止MAC生成，同时保留近端补体抗感染功能，兼顾疗效与感染安全；不同药物结合C5不同结构域，药代、给药方式存在差异。

补体抑制剂规范适应症与分层使用推荐（一）基础适用人群

核心适应症：抗AChR-Ab阳性全身型重症肌无力（gMG）

依库珠单抗优先人群：MGFAⅡb及以上中重度、高活动性、常规免疫治疗应答差、减量复发、无法耐受传统免疫