【科睿唯安】靶向蛋白质降解剂——利用细胞降解途径解决“不可成药”靶点.docx

靶向蛋白质

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靶向蛋白质降解剂

大型制药公司正在大力投资靶向蛋白质降解(TPD),从而能够清除先前被认为是“不可成药”的致病蛋白靶点，扩大治疗可能性，并催生重磅药物。这种新兴模式与传统抑制剂相比具有优势，它能完全清除有害蛋白质，而不仅仅是阻断其活性，从而实现更广泛的功能破坏，并在癌症、神经退行性疾病等领域具有潜在应用。

这项创新的前沿是两种关键的E3连接酶：Cereblon(CRBN)和VonHop-pel-Lindau(VHL)。这些连接酶是蛋白水解靶向嵌合体(PROTACs)和分子胶降解剂的关键分子工具，它们催化性地利用细胞降解途径来治