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《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》

发布：国家药监局2020年第77号通告，2020?11?24印发施行

定位：技术指导文件，非强制法规，在医疗器械法规框架下使用；覆盖上市前、上市后全生命周期临床评价。

一、核心概念

真实世界数据（RWD）：传统临床试验以外，从多种来源收集的、与患者健康状况、常规诊疗保健相关的数据。

真实世界证据（RWE）：对真实世界数据经过恰当分析后，获得的关于医疗器械安全性、有效性的临床证据。

真实世界研究既有优势（贴近真实临床、样本量大、可观察长期结局、罕见不良事件），也存在局限：易存在选择偏倚、信息偏倚、混杂，数据完整性可控性弱。

常见真实世界数据来源

电子健康档案、医院信息系统、医保数据库、登记数据库、产品登记库、患者报告数据、文献、卫生行政数据库、博鳌乐城等试点临床使用数据等。

二、真实世界数据质量评价（两大维度：相关性、可靠性）

1）相关性

数据要与研究问题、器械用途、评价终点相匹配，人群、干预、结局变量定义恰当。

2）可靠性6项要素

代表性：研究人群与目标适用人群的匹配程度；

完整性：关键变量、结局、随访记录缺失情况；

准确性：记录与真实情况一致；

真实性：数据来源可溯源，无篡改；

一致性：数据采集流程、变量定义统一；

可重复性：结局、指标测量可重复。

三、真实世界研究设计类型与统计分析要点

1.试验性研究（