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创新药早期临床研究综述

创新药早期临床研究是新药研发从实验室走向临床应用的关键衔接环节，主要涵盖0期、I期、II期临床试验，是验证药物人体安全性、给药剂量、药代动力学特征及初步疗效的核心阶段。该阶段研究具备高风险、高精度、创新性强的特点，直接决定创新药研发的成败，也是药品审评审批、后续大规模临床试验推进的核心依据，在整个新药研发链条中占据不可替代的核心地位。相较于成熟药的临床研究，创新药早期研究无成熟临床数据参考，需依托科学的试验设计、精准的数据分析和严格的风险管控，破解药物人体应用的未知性难题。

一、创新药早期临床研究核心阶段划分

行业通用的早期临床研究包含0期（探索性研究）、I期（安全性探索）、II期（疗效初步验证）三个递进阶段，各阶段研究目标、受试人群、试验设计侧重点清晰区分，形成层层筛选、逐步验证的研发逻辑，有效规避后期研发资源浪费。

（一）0期临床试验（探索性临床研究）

0期试验是创新药正式临床研究的前置探索阶段，也被称为微剂量研究，是为解决传统I期试验周期长、成本高、风险滞后问题衍生的新型研究模式，需提交探索性新药临床试验申请（探索性IND）后方可开展。该阶段核心特点为小样本、低剂量、短周期，受试人数通常控制在15人以内，可选择健康志愿者或轻症患者，给药剂量远低于治疗剂量，无治疗目的，仅用于初步获取药物人体暴露特征数据。

其核心研究价值在于快速完成化合物优劣筛选，精准