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真实世界研究方法学专家共识（2025版）

在学术研究领域，真实世界研究作为一种重要的研究方法，其价值与日俱增。它并非对传统随机对照试验的替代，而是一种强有力的补充，旨在观察和评估干预措施在常规临床实践环境下的实际效果、安全性及使用模式。随着数据科学、信息技术和监管科学的快速发展，真实世界研究的方法学体系也日趋复杂与精细。本共识旨在凝聚领域内专家的智慧，为研究设计、数据治理、统计分析、结果解读与伦理监管等关键环节提供一套系统、严谨且可操作的指导原则，以提升研究的科学性与可靠性，更好地服务于医疗决策、产品研发与公共卫生政策制定。

一、真实世界研究的核心定义、价值与适用场景

核心定义

真实世界研究是指基于真实世界数据，针对特定的临床或公共卫生问题，在常规的、非预设严格控制的研究条件下，所开展的一系列观察性或干预性研究的总称。其核心在于“真实世界”这一数据来源与环境背景，强调研究结论的外部有效性和对现实世界决策的直接支持。

核心价值

1.补充证据链：为随机对照试验无法覆盖或难以实施的领域（如罕见病、长期安全性、不同亚组人群）提供关键证据。

2.评估实际效果：反映干预措施在复杂、多样化的真实医疗环境及患者群体中的综合效果，包括依从性、合并用药、共病等因素的影响。

3.支持决策制定：为药品、医疗器械的上市后再评价、医保支付决策、临床诊疗指南的制定与更新提供直接依据。

4.生成研究假设：通过探