视网膜下注射的基因治疗.docxVIP

视网膜下注射的基因治疗

1.背景

1.1视网膜疾病的困境视网膜是眼球后壁一层薄如蝉翼却至关重要的神经组织，它如同相机的感光底片，负责将外界光线转化为神经信号输送至大脑，让我们得以看见五彩世界。但对于许多遗传性视网膜病变患者而言，这层“底片”因基因缺陷出现破损，感光细胞会在数年甚至数十年间逐步凋亡，最终彻底失明。这些患者大多从儿童时期便开始视力衰退，有的连家人的模样都未曾看清，有的在青春期就彻底陷入黑暗——他们尝试过常规的药物、激光、手术治疗，却只能延缓病情，无法修复根本缺陷。更令人心疼的是，这些疾病大多是罕见病，患者群体基数虽小，却承载着对光明的极致渴望，可传统医学始终找不到“治本”的方