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阿尔茨海默病疾病修饰治疗药物临床试验专家共识（2025版）

制定单位：中华医学会神经病学分会痴呆与认知障碍学组

发表期刊：《中华神经医学杂志》2025年4月第24卷第4期

实践指南注册号：PREPARE-2024CN1144

一、共识制定背景与目的

阿尔茨海默病（AD）是以β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积、tau蛋白过度磷酸化为核心病理特征的神经退行性疾病，临床表现为认知功能进行性衰退、精神行为异常及社会功能丧失。我国AD及其他痴呆患病人数近1700万，疾病负担居全球前列。

疾病修饰治疗（DMT）可通过干预AD核心病理生理机制，阻断或延缓疾病自然进展，区别于传统对症治疗。2023年以来，靶向Aβ的仑卡奈单抗、多奈单抗等药物陆续获批上市，标志着AD治疗正式进入对因治疗新时代。当前全球超76%的AD临床试验聚焦DMT药物研发，研究重心持续向AD轻度认知障碍期（MCI）甚至临床前期前移。

随着AD生物标志物诊断体系持续革新，传统临床试验筛选标准、疗效评价体系已无法适配新型DMT药物研发需求。为规范国内AD-DMT药物临床试验设计、实施与评价，接轨国际前沿标准且贴合中国人群特征与医疗资源现状，国内权威神经病学专家团队基于全球大型DMT临床试验数据、最新研究进展及国内临床实践，制定本共识，旨在为国内AD-DMT新药研发提供标准化、科学化的临床试验框架，加速优质新药上市，满足国内患者临床需求。

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