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小儿朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗

1.0背景

1.1疾病的核心概念与临床特征

小儿朗格汉斯细胞组织细胞增生症（以下简称LCH）是一种罕见的免疫细胞增殖性疾病，属于组织细胞疾病中的常见类型，过去曾被称为“组织细胞增生症X”。简单来说，人体内负责免疫防御的朗格汉斯细胞本应有序生长、清除异物，但当这些细胞发生基因突变后，会失控性增殖形成肉芽肿，侵犯骨骼、皮肤、肝脏、脾脏、肺脏甚至中枢神经系统等器官，进而破坏器官功能。这种疾病在儿童群体中尤为高发，尤其是婴幼儿时期，每百万儿童中每年约有4至9例确诊，整体发病率较低，但对患儿和家庭的影响却极为沉重。

我记得几年前接诊过一名来自偏远县城的3岁患儿，