医药生物 ARO-MAPT ⅠⅡa 中期数据，皮下注射敲低Tau 蛋白.pptxVIP

lARO-MAPTⅠ/Ⅱa中期显示在健康志愿者中实现深度且持久的Tau蛋白降低

2026年10月14日，Arrowhead公布ARO-MAPT（拟用于治疗阿尔茨海默病及其他tau蛋白病的siRNA管线）正在进行的1/2a期研究的期中结果。这些结果首次在临床上成功验证了能够跨越血脑屏障（BBB）递送siRNA并在大脑中实现显著靶基因敲低的平台（TRiM™)。

结果显示，在健康志愿者中，（1）皮下注射ARO-MAPT实现了脑脊液（CSF）总Tau蛋白的深度降低：ARO-MAPT在第1、8、15天以2.1mg/kg和6.4mg/kg给药，第105天分别实现平均降低40%和69%；ARO-MAPT在第1、15天以12.8mg/kg给药，第105天实现平均降低73%，最大降幅85%；（2）持久性：第105天为末次给药后90天，脑脊液总tau蛋白的持续降低支持每三个月一次或更低频率给药的潜力。

安全性方面，ARO-MAPT总体耐受性良好。大多数治疗中出现的不良事件（TEAE）为1级或轻度。未报告严重TEAE、死亡或导致停止研究治疗或退出研究的TEAE。未报告持续性贫血或神经行为不良事件。最常报告的TEAE为注射部位反应、血管穿刺部位瘀伤、上呼吸道感染、背痛和头痛。

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