裸质粒流体力学注射法—基因治疗研究的利器.pdfVIP

® 世界华人消化杂志 2006年10月8日; 14(28): 2780-2784 wcjd@ ISSN 1009-3079 CN 14-1260/R 文献综述 REVIEW 裸质粒流体力学注射法—基因治疗研究的利器 刘亮明, 罗 杰, 张吉翔, 郭宏兴, 邓欢 ■ 背景资料 刘亮明, 张吉翔, 邓欢, 罗杰, 南昌大学第二附属医院消化内 答、逆转录病毒可能造成宿主细胞插入突变 作为一个革命性 科、江西省分子医学重点实验室 江西省南昌市 330006 的 疾 病 治 疗 方 国家自然科学基金项目, No. No. 等. 在人体基因治疗的实验中, 曾出现了多起病 法, 基 因治疗具 江西省科委重点项目, No. 200110300101, No. 20041B0300300 毒载体致人死亡的实例, 这极大地阻碍了基因 有正本清源、达 通讯作者���� 张吉翔, 330006, 江西省南昌市民德路1号, 南昌大学 到根 除病患的优 第二附属医院消化内科. jixiangz@ 治疗在人体研究的进程[1-2] . 肌肉或靶器官的电 电话: 0791-6292706 传真: 0791-6262262 势. 然而, 如何有 收稿日期: 2006-06-20 接受日期: 2006-08-10 穿孔法被证实能有效地协助 目的基因转染入肌 效而安全地将 目 的基 因转染入活 肉或靶器官内, 但该方法对组织的创伤性限制 体靶 器官 内, 一 了其进一步的应用. 近年来, 一种新的高效安 直以来都 困扰 着 摘要 生 物 遗 传 学 家 外源基 因在动物活体组织的有效表达是基 因 全的活体细胞基因转染方法—流体力学注射法 们, 并影响 着基 因治疗的研 究及 治疗研 究的基础. 同时, 作为一种疾病治疗方 (hydrodynamics-based procedure)在基因治疗研 应用. 法, 安全性也是一个不容忽视 的问题. 本文从 究领域获得广泛应用. 基 因治疗研究的角度, 介绍 了流体力学注射法 的概念 、器官靶 向性 、目的基 因在靶 器官 内 1 流体力学注射法的概念 的转染效率、安全性和转染机制, 以及该方法 流体力学注射法是一种快速大容量的裸质粒溶 在疾病模型动物基 因治疗方面的应用等等. 总 液的体内注射方法. 借助该方法, 目的或治疗基 之, 流体力学注射法以其高效、安全的肝靶 向 因可经鼠尾静脉转染动物活体器官, 并在靶器 性活体基 因转染、简单便捷的操作方法, 正在 官内高效表达[3-4] . 该方法是1999年Liu et al [3]建 逐渐成为人们进行基 因治疗研究的重要工具. 立起来的. 他们发现裸质粒DNA经鼠尾静脉大 关键词: 流体力学注射法; 基因治疗; 肝靶向性 容量快速的注射可引起实验鼠高度的转基因表 达, 其中肝脏是该转基因表达的主要器官. 刘 亮 明 , 罗 杰 , 张 吉 翔 , 郭 宏 兴 , 邓 欢 . 裸 质 粒 流 体 力 学 注 射 法 — 基 因 治 疗 研 究 的 利 器 . 世 界 华 人 消 化 杂 志 2 肝脏高水平的转基因表达及其在基因治疗中 2006;14(28):2780-2784 的重要性