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中国细胞生物学学报 Chinese Journal of Cell Biology 2012, 34(5): 403–4 14 http ://www.cj
特约综述
用体细胞重编程技术建立病人特异的诱导多能干细胞(iPS细胞)模型对于研究神经遗
传发育疾病和神经退行性疾病的发病机理、药物筛选及探讨自体移植治疗具有重要
的理论意义和临床应用价值。目前研究发现, DNA表达载体、RNA 、蛋白质及一些
小分子化合物均能对体细胞进行表观遗传学修饰从而诱导产生iPS细胞。我们实验室
的主要研究方向是: (1)帕金森氏病病人诱导多能干细胞产生与体细胞重编程; (2)神经
遗传病的致病基因克隆与功能分析; (3)建立疾病动物模型, 进行干细胞移植治疗机理
研究; (4)干细胞移植治疗神经系统疾病的临床疗效研究。
诱导多能干细胞及其在神经退行性疾病研究中的应用
韩发彬*
(泰山医学院聊城临床学院干细胞与再生医学中心, 山东252000)
摘要 用干细胞转录因子OCT4 、SOX2、c-MYC和KLF4进行体细胞重编程产生具有胚胎干
(iPS ) iPS
细胞特性的诱导多能干细胞 细胞 是干细胞研究领域的突破性进展。近年来, 细胞的研究从
iPS
产生方法、重编程机理及实际应用方面不断取得进展。由于 细胞的产生可取自体细胞, 因而克
iPS
服了胚胎干细胞应用的伦理学和免疫排斥等缺陷, 为 细胞的临床应用开辟了广阔的前景。该文
iPS
将对 细胞的产生方法、重编程机理及其在神经性退行性疾病的研究与应用进行文献综述, 反映
iPS iPS
近几年 细胞最新研究成果, 并阐述了用病人 细胞模型探讨帕金森氏病、老年性痴呆症、脊
5
髓侧索硬化症、脊髓肌肉萎缩症及舞蹈症等 种常见神经性退行性疾病发病机理的研究现状。
; ;
关键词 诱导多能干细胞 体细胞重编程 神经性退行性疾病
iPS
1 概述 转成 细胞并用病人体细胞产生了不同疾病的病
iPS [6] [7]
用体细胞重编程产生具有胚胎干细胞功能的 人 细胞。周琪实验室 及高绍荣实验室 也成功
(induced pluripotent stem cells iPS iPS iPS
诱导多能干细胞 , 地产生小鼠的 细胞, 并由此 细胞产生了活体小
) iPS
细胞 是医学与生物学史上具有划时代意义的里程 鼠, 进一步证实了 细胞的胚胎干细胞功能。随后
2006 Yamanaka [1] 4 (OCT4 SOX2 KLF4
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