诱导多能干细胞在神经系统遗传性疾病研究中的应用.pdfVIP

网络出版时间：2013-05-16 15:33 网络出版地址：/kcms/detail/31.2035.Q1533.003.html 中国细胞生物学学报 Chinese Journal of Cell Biology 2013, 35(6): http ://www.cj 特约综述 本实验室主要研究发育多潜能细胞, 包括哺乳类动物胚胎发育早期的多能细 胞和体外培养获得的胚胎干细胞及诱导性多能干细胞, 增殖和分化的信号― 分子调控机制。我们利用体外建立的多能干细胞系为模型, 解析已知的调控 胚胎干细胞自我更新和定向神经分化的信号通路及转录因子的作用机制, 同 时发现新的重要信号通路和因子, 以期揭示建立和维持多潜能细胞特性的调 控网络。此外, 利用模式动物研究重要调控因子在胚胎发育中的作用也是我 们的研究兴趣之一。近年来, 我们也在利用神经系统疾病患者特异的诱导多 能干细胞研究疾病的发生机制。 http :///default.php?mod=articledo=detailtid=329037 诱导多能干细胞在神经系统遗传性疾病研究中的应用 李 春 金 颖* (上海交通大学医学院分子发育生物学研究室, 上海200025) 摘要 神经系统遗传性疾病发病率居各系统遗传病之首。但是, 对多数这类疾病还没有十分 有效的治疗方法, 其发病的分子机制也不完全清楚。近年来, 运用体细胞重编程技术建立的疾病特 异性诱导多能干细胞模型有助于揭示神经系统遗传性疾病的发病机理, 并推动早期诊断及临床治 疗的发展。目前, 疾病患者特异的iPS细胞已逐渐应用于神经系统遗传性疾病的发病机理和药物筛 选的研究, 并有望应用于临床治疗。该文重点综述了诱导多能干细胞应用于神经系统遗传性疾病 研究的最新进展, 概述了该领域目前存在的问题和面临的挑战。 关键词 体细胞重编程; 诱导多能干细胞; 神经系统遗传性疾病; 细胞模型 The Application of Induced Pluripotent Stem Cells in Studying Neural Hereditary Diseases Li Chun, Jin Ying* (Molecular Developmental Biology Laboratory, Shanghai JiaoTong University, School of Medicine, Shanghai 200025, China) Abstract The morbidity of neural hereditary diseases ranks first over all hereditary diseases. But till now, there is no effective clinical therapy for these diseases, and their pathogenesis remains unclear. In recent years, patient-specific ind