RNA干涉的临床前实验研究进展-生命科学.pdfVIP

第21卷 第4期 生命科学 Vol. 21, No. 4 2009年8月 Chinese Bulletin of Life Sciences Aug., 2009 文章编号 ：1004-0374(2009)04-0566-08 RNA 干涉的临床前实验研究进展 王俊霞，郑金枝，常　灏，朱宝长* (首都师范大学生命科学学院，北京 100048) 摘　要：RNA 干涉(RNA interference，RNAi)是一种非常保守的细胞现象，在基础研究和疾病治疗方 面具有重大的应用前景。尤其引人注目的是，新的RNAi 方法学与已建立的转基因策略相结合，有效 地将组织特异性RNAi导入到患者体内，有望治疗人类疾病。本文综述了RNAi 的机制与在其临床前的实 验研究，简要介绍了RNAi 的新用途，讨论了RNAi 基因治疗存在的问题，展望了RNAi 基因治疗的应 用前景。 关键词：R N A 干涉；临床前应用；机制；病毒；癌症 中图分类号：Q522；R730.59　　文献标识码：A New advances in preclinical applications of RNA interference WANG Jun-xia, ZHENG Jin-zhi, CHANG Hao, ZHU Bao-chang* 　 (College of Life Science, Capital Normal University, Beijing 100048, China) Abstract: RNA interference (RNAi) is a conserved cellular phenomenon. It holds great prospects in basic research and therapeutic applications. Remarkably, the new RNAi methodology, in combination with the well established transgene technology, can introduce tissue specific RNAi to patients effectively to cure diseases. This paper mainly summarized the mechnism of RNAi and its preclinical applications. The new usage of RNAi and its prospects of therapeutic application were also introduced. Key words: RNA interference; preclinical application; mechanism; virus; cancer RNAi现象是1995 年康奈尔大学Guo 博士在试 1　RNAi的机制 图阻断线虫基因表达时被意外发现的，是指外源或 1.1　RNAi的起始阶段 内源性的双链RNA(dsRNA)进入细胞后引起与其同 RNAi的起始阶段是指RNaseIII家族的成员之一 源的mRNA 特异性降解，从而抑制相应基因表达， Dicer将内源性或外源性dsRNA切割成21－23nt的 表现出特定基因缺失的现象。1998年，Fire将这一 小干扰RNA(small interference RNA, siRNA)片段。