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维普资讯 述 评 使用观察性数据评估治疗效果 EstimatingTreatmentEffectsUsingObservationalData 两组的结果进行比较。在实际工作中，因为观察性研 RalphB．D’Agostino，Jr，PhD 究提供的数据通常包含有患者治疗之前、治疗期间以 RalphB．D’Agostino，Sr，PhD 及治疗之后的特征，所 以这一 目标常常是很难达到的； 随机临床试验 (randomizedclinicaltrial，RCT)是 确切判定哪些特征是治疗之前的、哪些不是是很困难 评估治疗效果的理想方法。临床试验的参试者被随机 的；此外，常常还存在一些无法测量的特征，亦即那些 分配至治疗组或对照组 。随机化可使治疗组与对照组 无法获得的、测量不充分或未知的特征。为此，在观察 除治疗方法以外的 “所有特征都相同”，由此减少了偏 性研究中，首先需要在建立治疗组与对照组背景特征 倚。在正确随机化后，统计学比较发现的治疗结果问 均衡方面对统计学方法的作用进行判断，确定结果数 的差异便可以反映治疗组与对照组的区别。。 据对评估没有影响 。 然而，RCT并不一定能对治疗效果提供最终的结 为了校正治疗前不均衡，经常使用的两种统计学 论，因为RCT中有很多的限定因素限制了试验结果的 方法是协方差分析和倾向评分法 。这两种方法互相补 广泛性。例如，RCT常常限制患者的疾病种类、并发 充，一般应联合使用而不是仅选择其中一种。 症和合并用药等。因此，RCT通常证明的是 “有效性 这里提到的协方差分析是指能对校正背景特征 (efficacy)”而非 “实际效果 (effectiveness)”，这里 “有 (协变量)后治疗结果进行评估的标准统计学分析，它 效性”是指在试验限定条件下的治疗结果，而 “实际效 明确包含在统计(回归)模型中。在观察性研究中，如 果”则是指在平常实际情况下的治疗结果。。 果背景特征的分布极不均衡，或者在不同背景特征水 在随机临床试验不可用甚或在 RCTs可用时，观 平下治疗效果不一时，采用这种方法可以产生治疗效 察性、非随机研究对量化实际效果以及其他真实情况 果评估偏倚。。 的经验具有一定作用。在这方面药物洗脱支架就是其 个体的倾向评分就是根据个体的背景 (治疗前) 当代例证。RCT已经在相对健康的患者中证实了药物 特征而予治疗的概率 。直观地讲，倾向评分就是根 洗脱支架的近期效果，而观察性研究则已开始探讨其 据个体背景特征给予治疗 的可能性。在数学上，倾 向 远期实际效果和安全性问题，在更广阔的患者队列中 评分是指 1例参试者按照其背景 (治疗前)特征进入 评估氯吡格雷的使用问题 。 “治疗”组的可能性 (介于0和 1之间)。这种评分常 有很多方法可从观察性数据得出统计学结论。有 常应用逻辑回归进行评估。在模型中，治疗变量 (是 些方法关注的是研究设计，而另一些方法则集 中在统 否治疗)为结果，而背景特征 (而非研究结果)则为模 计学技术上。。然而，即使是采用最佳设计，观察性研 型的预测变量。使用倾 向评分进行配对、分层或回归 究也不能像 RCT一样 自动克服选择偏倚。因此，这就 (协方差)校正可使我们进行效果的无偏倚评估，并使 需要应用配对、分层和／或协方差校正等统计学方法。 两组间参试者特征均衡。在上述一些方法中，倾 向评 观察性研究缺乏随机化，因此可能导致治疗组与