西罗莫司治疗难治性卡波西样血管内皮瘤初探.pdfVIP

Pediatr 2014，V01．35，No．12 中华小儿外科杂志2014年12月第35卷第12期ChinJ Surg，December ·脉管畸形专题· 西罗莫司治疗难治性卡波西样 血管内皮瘤初探 李凯王作鹏姚伟董岿然 肖现民 hemangioendothelioma，KHE)属于血管性肿 【摘要】 目的 卡波西样血管内皮瘤(kaposifom 瘤的特殊类型，临床上易伴发Kasabach-Merritt现象(kasabachmerrittphenomenon，KMP)，即血管瘤 和血管畸形伴发血小板减少。传统的激素治疗和抗癌药物并不能完全有效，导致临床上难治性KHE 死亡率高。本研究报道了新型免疫抑制剂西罗奠司在治疗难治性KHE上的有效性和安全性。·方法 回顾性分析2010年1月至2013年11月在复旦大学附属儿科医院外科诊断的KHE患儿7例。其 中，男4例。女3例l部位累及四肢、躯体或头面部，并伴KMP。7例对传统治疗或其他药物治疗均无 反应。西罗莫司的治疗时间是2012年6月至2013年11月。具体治疗方案：西罗莫司口服， o．8mg·m-2·次～，2次／d，间隔12h．血药物浓度维持在10～15ng／ml。预防性的口服复方新诺明 (SMZco)。结果7例患儿，初诊年龄平均(3。2±1．7)月龄。西罗莫司治疗后，患儿均出现了明显的 瘤体退缩，血小板升高和凝血功能改善至正常，并迅速撤离了激素和长春新碱。平均西罗莫司起效时 间(6．5±3．4)d，平均血小板稳定时间(16．0±7．6)d，平均开始西罗莫司单药治疗时间(1．7±0．4)个 月。平均西罗莫司治疗时间(4．8圭4．9)个月。用药至今，1例撤离药物，余均在使用中，无症状反复 和血小板下降。药物使用中仅轻微的黏膜溃疡和肝功能异常，对症治疗好转。结论西罗莫司单药 治疗难治性KHE安全有效． 【关键词】血管内皮瘤l西罗莫司I有效性研究 treatmentof slrolimuinthe Li and鞠l嘶of refractorylulp惦iformhemangioendothelionta Efficacy Kuiran，Xiao Pediatric W斟．Dong Xianmin．Department Kai，WangZuopeng，拖0 of Surgery， Children’s 201102，China Hospital．FudanUniversity，Shanghai CorrespondingauthorlLiKai．Emailllikai2727@163．f嗍 To the and ofsirolimusinthetreatmentof [Abstract] efficacy Objectivereported safety evaluationswere Retrospective refractoryKaposifomHemangioendothelioma(KHE)．Methods with KHE sirolimusfor use conductedfora cohortof7patientsrefractoryreceiving compassionate 4 af