倾向评分方法在基于现实的临床实践数据的比较效果的研究中的应用.pdfVIP

倾向评分方法在基于现实的I临床实践数据的比较效果研究 中的应用 中国医学科学院基础医学研究所流行病学系 王丽 world 比较效果研究包括基于现实的临床实践(real setting)的观察性研究和 随机对照试验，是通过从患者的诊治及其临床效果、医疗费用及其支付方式、医 保政策等全方位的医疗服务实践，从整体角度来评价不同诊断、治疗、预防策略、 保健服务、卫生政策对临床效果的影响，从而确定最优的临床治疗、预防、保健 以及卫生政策，是目前最热点的研究方向。其中随机对照试验通过将研究对象随 机分配至不同处理组，从而保证了不同处理组研究对象在非处理因素上的可比性， 被认为是临床试验的金标准。但是，由于随机对照试验的研究对象需要经过纳入 和排除标准的筛选，因此其结论外推受到很大的限制；而受样本量、时间及费用 以及伦理学影响，更使得很多情况下不能采取临床试验。相比与建立在“真空” 环境下的随机对照试验，基于临床实践资料的观察性研究(包括回顾性队列和前 瞻性队列)，能更好的系统反映不同的诊断、治疗、预防策略、保健服务以及医 疗政策对病人的影响，但其不足在于很难保证不同治疗组在治疗因素以外的其他 可能会影响到治疗效果的因素上的可比性。传统的多元回归、分层分析、倾向评 score，PS)等方法常用于解决上述问题。但多元回归并不适合结 分(propensity 局变量发生率很低的情况；分层分析对于混杂变量较多的情况无可适从。而PS 方法因为其独特的优势越来越多的被用于基于现实的观察性比较效果研究中。 PS方法的原理是通过构建与结局相关的协变量与处理因素的之间的函数关 系，确定每一个研究对象划分到不同处理组的条件概率(即倾向评分)，将倾向 评分相同或相近的个体在不同组间进行匹配，从而保证不同处理组间上述协变量 在总体分布上的可比性。其常用的方法包括匹配法、分层法和协变量调整法。PS 方法虽然能减少观察性研究在估计处理效应时的混杂偏倚，尤其适用于混杂因素 很多而结局变量发生率很低的情况。但是此方法仅均衡了组间的已知因素，对未 知混杂因素引起的偏倚不能够进行校正；同时PS方法不适用于样本量较小的情 况；而当处理组和对照组倾向评分没有重叠或者重叠很少时，无法进行合适的匹 R6 配。因此，PS方法虽然在大样本的观察性比较效果研究中应用越来越多，但是 应用时仍然要考虑其适用范围。此次论坛将以发表在2010年ArchSurg的一篇 文献为例，介绍PS方法的概念及其在观察性比较效果研究中的应用。 87