抑制物阳性与阴性的重度血友病A患者关节功能研究.pdfVIP

抑制物阳性和阴性的重度血友病A患者关节功能研究 解放军总医院小儿内科(100853)王建史唐锁勤 美围洛杉矾儿童医院S．Knight K．DoreywY．WongE．Gomperts 血友病A是一种X染色体联的遗传性出血性疾病，患者血液中第8凝血因子(vIII因子)水平降低。 关节受损是血友病最主要特征，并且是决定患者生活质量的重要因素之一。反复关节出血引起的慢性进行 性关节炎主要见于重囊盘友病患者，缺乏飘肉保护的肘、膝、踩关节最常受累的部位，帮最常见的靶关节。 通过替代输注相关产晶，使血液中VIII因子维持在较高水平，血友瘸患者的关节出舰能够被预防。然而， 盎友瘸替代治疗的最严重并发症是病人盘液中李辔剃物酶密现，影响疗效。针对这一现象出现了一些新的疗 tolerance 法，包括祛除抑制物的免疫耐受诱导疗法(immune induction，m)和缓解出血发作的疗法，比 如FEIBA，rFVIIa，PorcineFVIH，PCCs等。评价这些疗法对有瓣制物重型血友病A患者关节保护的效栗 如何的研究较少。这里回顾性研究将探讨抑制物对重型血友病A患者关节功能的影响。 对象与方法 一、研究对象 月。最近1次评价时年龄为4-20岁。 癜人分组：一过性攘制物阳性病人：患者盘滚中曾经检测到撺制物，经成功鳃免疫耐受治疗或叁然消 退后，进行第2次评价时抑制物阴性。持续性抑制物阳性病人：2次评价时虑者血液中抑制物检测均阳性。 Bethesda 抑制物阴性病人：2次评价时抑制物均没有检测到，并且没有抑制物阳性的历史。抑制物滴度t0．5 单位时，即认为阳性。 二、方法 消失厝接受预防性治疗，以FEIBA和rFVIIa预防、治疗持续性抑制物病人的出血，并用于正在接受免疫 耐受诱导病人的急性漱盅的治疗(on—demand)。 2．临床评价：每次就诊期间，豳经验丰富的体专业人员用量角器按标准程序测量关节运动范围。每 次来诊均溅量身高、体重，稔灏抑箭物。 3．数据采集：通过复习病历进行数据采集。选取6个主要关节(x2侧肘、膝、踝关节)的运动范围 (range 体重(公厅)，身高2(米2)。多次就诊者最近一次的数据宓须被选取。 4．统计学处理：根据HackerM．R．标准，我们将关节运动范围分为三类；正常、异常和明显异常状态。 正常关节运动范围是指所测得值在鞠应年龄的歪常傻范匿肉。异常关节运动范匿是揍较糖瘦年龄关节运动 正常范围减少。明显异常是指关节运动范围减少超过10。。为了排除急性出血对关节活动的影响，我们将 嚣个时间点关节活动藏圈进露 综合考虑，只有在两个时间点均异常的关节，才被认为是运动范围异常的关节。用非参数分析来评估 一350— rank 抑制物对关节功运动范围的影响。用Kruskal．Wallacetest法比较三组病人的关节运动范围的实际测量 关节。在线性阐归分析时，非正常关节的总数作为因变量。 结 木果 耋日 抑带l物阳性病入主要接受应需治疗，磁血发生时静脉输注活纯的凝赢酶原复合物(FEIBA)和活化的凝血 因子VU(删a)。 表1病人基本情况 撺裁耪情嚣 掰谯(n=41) 一过经(，|=17) 持续性(蓐=12) 年龄(岁) 均毽(标准差) 11．6(4。94) 12。5(4。42) 董O．25(5。5薹) 范围 4～19 4～19 5～19 B硪 ～18．4 13 5 8 18．5～24．9 20