美国罕用药资格认定对制药企业新药研发策略及影响.pdfVIP

美国罕用药资格认定对制药企业新药研发策略的影响 邵 蓉，陈 名 （中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心，南京 211198） 摘 要：罕用药资格认定作为美国药品审批过程中的一道前置程序，能够促进制药企业在新药 研发中享受相应的罕用药政策优惠，许多制药公司选择开发罕用药或将所研发的药物通过罕用 药资格认定。本文通过分析美国罕用药资格认定对于新药上市的意义，以及对制药企业新药研 发策略的影响，探讨对于我国促进新药研发的启示与建议。 关键词：罕用药资格认定；新药研发；优先审评；PDUFA；再定位；肿瘤药 新药研发作为制药企业一项长周期、高成本与高风险的战略投入，长期以来，推动药品加 速审批、实现药品投入产出效益最大化、尽快满足患者用药需求一直是制药界探讨关注的重点。 罕用药作为一种小众群体——罕见病患者的治疗选项，与传统药物相比，其较小的受众群体限 制了目标市场的容量，高昂的研发投入与预期收益之间也存在着经济学博弈，影响着制药企业 对罕用药的研发积极性。因此，1983 年，美国国会颁布《罕用药法案》 （Orphan Drug Act） 以促进罕用药的研发，迄今经过三十多年的制度完善，使得当前药企在新药研发过程中可享受 资格认定、税收减免、审批加速与上市后市场独占等政策激励，以减少药品的研发投入、缩短 药审周期，最终收获利益保障。 在上述政策激励下，许多制药公司选择开发罕用药或将所研发的药物通过罕用药资格认定。 这一研发策略对于尚未获批的药物，将是其获得批准的重要基础，对于已获批的药物，也能够 使之通过重新定位来扩大适应症，实现新价值。与此同时，该策略有助于加速肿瘤药物的市场 准入。本研究将从美国罕用药资格认定这一视角入手，通过分析该认定在新药审批中的意义， 结合上述制药企业新药研发策略，得到对于我国新药研发的启示。 1 美国罕用药资格认定对新药上市的意义 [1] 目前，WHO 将罕见病定义为患病人数占总人口的比例在 0.65‰-1‰之间的疾病或病变 ， 美国则以病患人数少于20 万人的疾病来界定罕见病。罕用药是预防、治疗罕见疾病的药物， 药品在美国获得罕用药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）需满足的条件是其治疗疾 1 / 13 病的患者数少于 20 万人或所治疗疾病患者数虽超过 20 万人 （在美国境内），但不存在合理预 [2] 期说明其上市后收益能够弥补研发投入 。 ODD 通常需在递交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）前申请，该认定表示药物 具备治疗某些罕见疾病的潜力，但与制药企业一直密切关注的特殊审批无直接关联。但是事实 上，以 ODD 作为审批突破口，在一定程度上能够增加药物获得特殊审批的概率，促进药品成功 获批，这也是为何当今越来越多制药企业在审批过程中选择先将药物通过罕用药资格认定，或 在研发初期就定位开发罕用药。 1.1 审批数量方面 1983 年，美国国会颁布《罕用药法案》促进了制药企业对于罕用药物的研发，在罕用药 数量方面，该药法颁发前，美国仅有 10种治疗罕见疾病的药物通过审批[3],[4] 。但该法案颁布 后，截至 2014 年 7 月 10 日（起始日期1984/01/01），已有3126 种药物通过 FDA 罕用药资格 [5] 认定，456 种药物获批 。以药法颁布后的第一个全年 （1984 年）开始计算，截至 2013 年， 经历了三个十年。三十年间通过美国 FDA 罕用药资格认定的药品数量逐渐增长 （图1），具体 而言，1984 至 1993 年，平均每年有 61.6 个药品通过罕用药资格认定，9.7 个药品被批准为罕