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皮肤细胞可变为肝细胞 科学家首次用DNA “编辑’’技术 格拉德斯通研究所和加利福尼亚大学 ，口 门l7冈 圣弗朗西斯科分校 (UCSF)的科学家取 据英国 《每 日邮报 网站4月22日报道，科学家 得重大突破：他们发现一种方法，可以把 首次利用基因组编辑技术治愈成年老鼠的遗传性肝脏 皮肤细胞转变为功能完全正常的成熟肝细 疾病。这项技术可能很快应用在人类身上。 胞，甚至在移植到经过模拟肝衰竭处理的 这项名为Crispr的技术可对庞大的脱氧核糖核醮 实验室动物身上时也是如此。 (DNA)数据库作出科学家所称的高精度微调。科 研究人员把实验器皿中培育出的早期 学家使用Crispr技术修正了老鼠遗传字母表中的一个 肝细胞移植到老鼠肝脏。在9个月的时间 “字母”，这个发生突变的 字母”位于一个与肝脏 里，他们通过测量肝脏特定的蛋 白质和基 代谢有关的基因中。 因指标来监测这些细胞的功能和发育。移 科学家声称，人类遗传性肝病是人体内同一种基 植两个月后，老鼠体内的人类肝脏蛋白质 因的类似突变所致，这为在今后几年内可能开始对患 指标上升，这说明移植的细胞正在变成功 者进行临床试验带来了希望。 能正常的成熟肝细胞。这些结果显示，研 科学家相信 ，DNA可以被精细修改。今后科学家 究人员找到成功再生肝脏组织的要素。 有望借此治疗遗传疾病，例如镰状细胞性贫血、唐氏 参与研究的维伦布林博士说： “这些 综合征和亨廷顿氏舞蹈症。 细胞在移植几个月后发育成熟，给我们带 颇有争议的是，它还可能被用于修正人类体外受 来极大的希望。” 精胚胎的基因缺陷，在婴儿出生之前就消除疾病。 雷公藤疗效得到进一步论证 一 项在4月份公布的研究结果称，一种名为 痛和伤残等其他情况好转了50％。 雷公藤的中草药比一种普遍使用的处方药能够 在完成上述实验的174名患者中，服用雷公藤的 更好地缓解风湿性关节炎的病情。 人中有55％达到了ACR50的标准。而仅服用甲氨蝶呤 据法新社报道 ，雷公藤提取物含有上百种 的人群中有46％的患者达到这一标准。但情况最好的 化合物，其中包括被认为能够减轻炎症和免疫 是同时服用两种药物的患者。其中有将近77％的人达 反应的双萜类化合物。这已令多家药物实验室 到AcR50的好转标准 。 对其产生了兴趣 。事实 E，长期以来 ，雷公藤 此前涉及雷公藤的小规模实验 已经发现，它比无 是我国用来治疗风湿性关节炎的药物之一 ，但 害的安慰剂以及抗炎药物柳氮磺胺吡啶的疗效都要 相关的研究报告却并不多见。 好。但其中一些研究也指出了雷公藤的潜在副作用。 中国科研人员在一项研究中招募了207名 上述新的研究称，雷公藤和 甲氨蝶呤此次对使用 风湿性关节炎患者 ，让他们或是服用雷公藤 ， 者产生的副作用大致相似，主要都是胃肠道的不良反 或是服用甲氨蝶呤，或是同时使用两种药物。 应。在服用中草药的人群中，一些女患者出现月经不 6个月后 ，一名医生对这些患者的情况进行了 调的症状。 评估，也讯问了他们是否感到身体出现任何变 值得一提的是，上述研究调查也存在局限性： 化 。 第一，实验周期过短，无法看到雷公藤除了缓解 病 情 改善 的衡 量 基 准 称 为ACR50， 症状外，能否阻止相关疾病的进展。 因美 国