基因诊断和基因治疗.概述.pptVIP

* * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * 基因直接注射法的优点 制备具有调控部件的质粒DNA重组体的技术较容易； 排除病毒载体可能潜在的致癌性或其他副作用； 导入的基因不需整合即可表达，避免了反转录病毒载体导入整合后，一旦发生副作用不易中止或逆转的缺点； 基因直接注射法可反复使用，而病毒载体则可能诱导体内免疫应答，致使反复治疗效果下降。 三、基因干预 （gene interference） （一）反义RNA（antisense RNA） （二）干扰RNA RNAi （三）核酶技术 四、基因治疗的应用研究 （一）遗传病的基因治疗研究 (一)遗传病基因治疗必须符合以下要求 1.在DNA水平明确其发病原因及机制； 2.必须是单基因遗传病，而且属隐性遗传； 3.该基因的表达不需要精确调控； 4.该基因能在一种便于临床操作的组织细胞中表达并发挥其生理作用； 5.该遗传病不经治疗将有严重后果(如不治疗难以存活等)。可供选择并符合上述4条以上要求的不过只有30余种遗传病。 腺苷脱氨酶(ADA)和嘌呤核苷磷酸化酶 (PNP)缺乏症 珠蛋白生成障碍性贫血和血红蛋白病 血友病和其他血浆蛋白缺乏症 苯丙酮酸尿症和其他先天