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第六部分 核酶/脱氧核酶的应用 1、在基础研究领域中的应用 2、在医学领域的应用 3、在农业等其他领域的应用 1、在基础研究领域中的应用 生命的起源？ RNA vs 蛋白质 ? 新的观点：生命从RNA开始 体内选择技术的应用已经找到了一些催化基本生化反应（如RNA剪切、连接、合成以及肽键合成等）的核酶，这些结果支持了在蛋白质产生以前核酶可能参与催化最初的新陈代谢的设想。 2、在医学领域的应用 基因治疗的概念出现在二十几年前，现在已经在临床上得到了实际应用。基因治疗最早的临床研究是1990年Blaese 等进行的对腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症的治疗，随后在对遗传病、病毒侵染、肿瘤等疾病的治疗中得到广泛的应用。中国也是开展基因治疗比较早的国家，1991年薛京伦等开展了血友病B基因治疗的临床实验，并取得比较理想的效果。 基因治疗的主要策略可以分为: (1) 向体内导入外源基因取代体内 的有缺陷的基因发挥作用； (2) 对致病基因进行抑制。 其中:第二种方法是用反义核酸或核酶通过干涉致基因的转录或翻译而清除其表达产物。 对医疗应用来说最主要的还是那些具有切割特定RNA顺序，从而可以在体内抑制某些有害基因的核酶 。 利用核酶或脱氧核酶抑制有害基因的基本原理 核酶/脱氧