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二十一世纪 分子生物学在 其他领域进展
twenty-first century
molecular biologys progress
生物制药技术大跃进
——RNA-Base时代
以RNA为基础（RNA-Base）的生物制药是一类相对较新的技术，包括以RNA为基础开发新疗法和疫苗，该技术主要针对一些慢性疾病和罕见疾病的治疗和预防，如癌症、糖尿病、肺结核以及某些心血管疾病等。据市场研究分析，DNA与RNA疗法预计以12%的年复合增长率增长，预计到2020年市场规模达12亿美元。
RNA-Base疗法
RNAi通过沉默或关闭基因来起作用。90年代首次在植物中发现RNAi，并称为“基因沉默”，2001年有研究表明哺乳动物细胞也有类似的机制。RNAi技术中主要涉及到两种RNA：小干扰RNA（siRNA）以及micro RNA（miRNA）。
siRNA 又称短干扰RNA或沉默RNA，可触发信使RNA降解，细胞中只需少量的siRNA即可有效沉默基因的表达。siRNA是由Dicer酶切割双链RNA形成，这些RNA通常由显微注射法或转染剂注入细胞内。目前许多公司提供siRNA递送试剂来简化该过程。
miRNA 是一种特定的非编码RNA，总长度为19-25个核苷酸。miRNA通过充当靶mRNA的RNA沉默复合体导链来抑制靶基因的翻译。当siRNA沉默需要精确的匹配目标时，miRNA可通过不完美的碱基配对来发挥作用。
在以肿瘤为靶标的项目中，主要由RNA干扰（RNAi）以及反义RNA技术主导。RNAi是一种基因沉默技术，通过靶向并摧毁特定的信使RNA分子（mRNA）来抑制基因的表达。反义RNA是指与mRNA互补的RNA分子，也包括与其RNA互补的RNA分子。由于核糖体不能翻译双RNA，所以反义RNA与mRNA特异性的互补结合， 便可抑制该mRNA的翻译。
RNA-Base生物制药是一种相对较新的技术，且对慢性疾病和罕见疾病的治疗和预防来说，该技术非常有前景且应用越来越多。
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