FDA的關键路径计划.docVIP

FDA的关键路径计划-1??? 在广泛征询社会各界意见的基础上，美国食品药品监督管理局（FDA）在2004年3月份发表了名为《创新/停滞：新医疗产品的关键路径上的挑战与机遇》（Innovation/Stagnation: Challenge and Opportunity on the Critical Path to New Medical Products）的白皮书【1】，分析了目前新医疗产品研发及审批过程中存在的问题，探讨了产生这些问题的原因并提出了相应的解决方案。在白皮书中，FDA列举了在新医疗产品研发过程中所面临的困难和对最终结果的不可预测性，并呼吁通过共同的努力来改进研发过程中所使用的科学工具（如体外实验、计算机模型、生物标记及新的试验设计等），并利用最新的生物信息学成果来评价和预测产品的安全性、有效性及产业化生产的可行性。在该报告中，FDA也呼吁全国性的努力来推进在关键路径上的某些环节，从而更好地改进新医疗技术的研发及评审中的科学性，使大众能更好地受惠于21世纪生物医学基础研究所取得的重大发现。也正是在这份白皮书中，FDA正式提出了“关键路径计划”（The Critical Path Initiative，CPI）。“关键路径计划”的内容主要是通过全社会的共同努力来发现并优先处理影响医疗产品研发的一些最紧迫的问题，从而使当代生物医学基础研究所取得的重大成果能迅速转变为提高公众健康的新医疗产品。提出关键路径计划的最主要目的在于通过创造新的、能更准确地判断和预测新医疗产品的安全性及有效性的工具，确保最新的生物医学基础研究成果能更快、更确定、更低成本地转化为新的更有效的治疗手段。 “关键路径”指的是新药、新生物制品及新医疗器械的研发过程中的关键性环节（图1）。当企业选定某个新化合物、新的生物制品或器械的原型设计进行新产品研发时，就开始进入“关键路径”了，然后这类新医疗产品需要经过严格的临床前及临床试验、新医疗产品申报、审评、批准后，才能生产上市。在新药的研发过程中，只有很少的一部分能顺利通过“关键路径”最终上市。 在宣布实施“关键路径计划”后两年的时间里，FDA通过与企业界、学术界及其他社会团体广泛合作并充分参考各方意见，于2006年3月正式发表了“关键路径机遇报告”（ FDA’s Critical Path Opportunities Report）【2】和“关键路径机遇清单”（ FDA’s Critical Path Opportunities List）【3】。在报告中，FDA总结了自己在“关键路径计划”推出后两年时间里所进行的工作，列举了一些对改进新医疗产品研发和审评过程具有重要意义的领域，并呼吁企业界、学术界及其他社会团体和个人共同合作来解决这些问题；在清单中FDA介绍了76个具体的对新医疗产品的研发及审评有重要意义的领域，诸如如何将基因组学、蛋白质组学、影像学及生物信息学等应用到新医疗产品的研发过程中来，提高安全性及有效性预测的准确性。关键路径计划中六大优先发展领域为： ????????? 更好的评价工具 ????????? 简化的临床试验 ????????? 生物信息学的应用 ????????? 21世纪的产业化生产 ????????? 开发针对公众健康急需的产品 ????????? 特殊的高风险人群用产品 White paper: Innovation/Stagnation: Challenge and Opportunity on the Critical Path to New Medical Products. USDHHS FDA, March, 2004） 图1 新医疗产品研发的“关键路径” “关键路径计划”的提出及实施充分反映了FDA作为一个科学的行政监管机构的使命“保护和促进公众健康”（Protecting and promoting public health），亦即FDA不仅肩负着保护公众健康的使命，而且有责任使当代生物医药基础研究所取得的重大成果能顺利转化为提高和促进公众健康的新医疗手段。通过应用最新的科学技术来现代化新医疗产品的研发及审评过程，“关键路径计划”将对医药产业、医药监管体系以及社会大众产生深远的影响。 一、 “关键路径计划”提出的背景 当2000年“人类基因组计划”最终完成之时，人们普遍存在着这样的预期，即将有更多的、更好的疾病治疗手段能很快面世，但是这样的一种结果并未出现。虽然美国政府和制药业对新医疗产品RD的投入持续增加，但每年向FDA申报的新药及新的生物制品的申请却呈现持续下降的趋势（图2）。这些表明，生物医学基础研究的成果向临床应用转化的难度越来越大。在理论上，近年来生物医学基础研究所取得的巨大成果应该能给人类健康带来巨大的裨益，但是新