开题报告 董洁0911370013m.docVIP

包头师范学院 毕业论文（设计）开题报告 论文题目： 基因治疗载体的研究进展 学生姓名： 董洁 学 号： 0911370013 专 业： 生物科学 指导教师： 门中华 2013年 月 日 开题报告有关说明 1．开题报告作为毕业论文（设计）答辩委员会对学生答辩资格审查的依据材料之一.此报告应在指导教师指导下，由学生在毕业论文（设计）工作前期内完成，经指导教师签署意见审查后生效. 2．开题报告内容必须用黑墨水笔工整书写，或按院系统一设计的电子文档标准格式打印(教务处网页)，禁止打印在其它纸上后剪贴，完成后应及时交给指导教师签署意见. 3．学生查阅资料的参考文献应在5篇及以上（不包括辞典、手册），开题报告的字数要在1000字以上. 4．有关年月日等日期的填写，应当按照国标GB/T 7408—94《数据元和交换格式、信息交换、日期和时间表示法》规定的要求，一律用阿拉伯数字书写.如“2007年12月28日”或“2007-12-28”. 5．开题报告与学生毕业论文一起由院系存档. 1．选题依据及研究综述 1．1 选题依据 基因治疗是近二十几年来兴起的一项新技术,是指将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,因此它可用来治疗一些后天性和遗传性疾病。主要涉及载体、目的基因和靶细胞三方面,其成功与否的关键是载体。因为高效表达载体和适用于临床的基因转移方法是决定基因治疗成功的基础，因此其在基因治疗中的地位是不言而喻的。基因治疗的理论和临床研究已迅速展开,给一些传统疗法难以治愈的疾病带来了新的希望。但随着研究的深入,人们发现其结果并不尽如人意,这就要求对基因治疗的技术进一步完善和改进,迫切需要解决的问题是如何将功能明确的目的基因构建到无毒、稳定、高效和可调控的载体上,选择最佳的途径和方法使基因治疗能取得安全有效的结果。论文拟通过对基因治疗载体的当前研究状况进行文献综述，以对临床研究等涉及到基因治疗载体的相关问题提供参考。 1．2 研究综述 基因治疗载体应用的原理、种类和研究现状进行了综述。 在生命进化的漫长历程中，生物体通过基因的突变来适应环境的改变，所以说生物突变是生物体进化的基础 。同时，不利的突变会造成细胞形状和功能的改变，从而导致疾病甚至死亡。人类的某些疾病是由于其本身的基因的核苷酸发生变化有关，从而就引起了人们考虑从基因的角度来治疗某些用常规方法无法治疗的疾病。基因治疗（genethrapy）是向靶细胞引入正常有功能的基因，以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷，从而达到治疗疾病的目的，通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。20世纪80年代初，Anderson首先阐述了基因治疗的概况;1990年美国国立卫生研究院的blease等成功地进行了世界上首例临床基因治疗，即腺脱氨酶（ADA）缺陷病的人体基因治疗;1991年我国首例基因治疗B型血友病也获得成功。近年来，一领域的研究取得了重大进展，基因治疗作为安全新的疾病治疗手段，将在一定程度上改变人类疾病治疗的历史进程。纵观基因治疗的整过程，目的基因导入靶细胞并使之表达是其关键环节，因此介导的载体选择便显得格外有意义了。本文介绍了基因治疗的常用载体以及其最新的研究进展。 1 常用的基因治疗的方法 基因治疗常用方法有两种，即体内疗法（in vivo）和体外疗法（ex vivo）。体内疗法是将外源基因导入受体体内有关的器官组织和细胞内，以达到治疗目的，这是一种简便易行的方法，如肌肉注射、静脉注射、器官内灌输、皮下包埋等，但其缺点是基因转染率较低。研究和应用较多的还是体外疗法，即先在体外将外源基因导入载体细胞，然后将基因转染后的细胞回输给受者，使携有外源基因的载体细胞在体内表达治疗产物，以达到治疗目的。最常用的技术则有三种:（1）体外处理疗法:将有基因缺陷的体细胞取出后，引入正常的基因拷贝后再送回体内;（2）原位疗法:使用载体将目的基因直接导入靶细胞;（3）体内疗法:将基因载体注入血液，定向寻找靶细胞并将基因安全有效地导入。 2 基因治疗常用的载体 有效的基因治疗依赖于外源基因在受体中高效、稳定的表达，而这在很大程度上取决基因治疗所采用的载体系统。基因治疗载体可分两大类:病毒性载体和非病毒性载体。 外源基因进入细胞中通常需要运输工具，而病毒是在漫长的自然进化过程中存活下来的无细胞结构的最小、最简单的生命寄生形式。病毒通常可以高效率地进入特定的细胞，表达自身蛋白，产生新的病毒粒子，因此被改造的病毒首先成