沈伊娜—生长发育过程中异常现象.ppt

经PEG修饰后，半衰期显著延长，成为真正一周一次用药的长效rhGH 数据来自于赛增?、金赛增?说明书 半衰期：2 h 一周注射6-7次 短效rhGH 水剂 半衰期：32 h 一周只需注射1次 长效rhGH水剂 金赛增? 而且，金赛增?每周一次连续给药，并无药物蓄积作用 实现长效的的机理 金赛增? I期多次给药临床试验结果 多次给药临床试验：GHD患儿注射金赛增?后 血清 rhGH浓度随时间变化(n=12) 血清浓度（ng/mL） 时间（h） 注：金赛增?给药剂量：0.2mg/kg/w 第1周 第2周 第3周 第4周 第5周 第6周 金赛增较短效rhGH更接近生长激素生理性脉冲所产生的生物学效应，更好的在人体内维持合理有效血药浓度，持续发挥作用。 长效Ⅳ期临床试验招募-正在进行 临床背景：经国家食品药品监督管理总局批准，2014年已上市聚乙二醇重组人生长激素注射液（国药准字，商品名为金赛增。为了进一步考察其在更广泛使用条件下对GHD儿童的疗效和安全性，现面向于全国进行“聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗儿童生长素缺乏症Ⅳ期临床试验”。 入组必须符合的条件 根据2005年中国九大城市儿童的体格发育统计身高数据，身高低于同年龄、同性别正常儿童生长曲线第3 百分位数以下； 两项不同药物GH激发试验证实患儿血浆GH峰值＜10.0 ng/ml 骨龄（bone age，BA）女孩≤9岁、男孩≤10岁，骨龄比实际年龄落后2年以上，即实际年龄-骨龄≥2年。 青春发育期前，年龄≥3岁，性别不限； 六个月内未接收过生长激素治疗； 受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书 给予患者的福音 一旦入组，前半年免费赠药金赛增 入组治疗半年后，后续治疗一年内享受买一只赠一只的政策 入组治疗1年半后，后续再治疗一年内享受买一只赠二只的政策 例如我们最近入组的患者小明 7周岁的男孩，体重22kg，正常使用金赛增每周剂量在4mg 对于需要治疗半年的孩子，全免，节省治疗费45600元 对于需要治疗一年半的孩子，前半年全免，后半年买一赠一，节省治疗费91200 对于需要治疗两年半的孩子，前半年全免，后续一年买一赠一，最后一年买一赠二，节省治疗费用152000元 近期入组进展 近期入组进展：皖南周边医院入组名额只有36例，从2014年12月开始现已经入组13例，名额有限。 为了帮助广大矮小症患者，可以优先在当地医院完善相关检查。完全符合入组条件者再转诊免费治疗。 总 结 约10%的SGA儿童出现生长缓慢，导致成年后矮身材。 rhGH治疗安全、有效。 SGA矮小儿童达到正常成人身高； 可改善SGA儿童其他异常，如代谢异常和社会心理障碍等； rhGH治疗耐受性好，但治疗期间需要进行严密随访。 谢谢大家的聆听！ 性早熟是怎么回事呢？性早熟是指女孩子在8岁以前，男孩在9岁以前就呈现第二性征的一种病变。最初就表现在女孩乳房发育，男孩睾丸增大。性早熟多见于女孩，近年来性早熟的发病率越来越高，已经成为小儿内分泌门诊的最常见的疾病。 有些家长说，孩子早晚是要发育的，早些发育和晚些发育好像也没什么太大的问题。性早熟的主要危害不在于性发育方面的，而在于对成人身高的影响。性早熟会造成骨龄提前，骨骺提前融合，最终的终身高降低。所以说，现在身高不矮，不等于成人终身高不矮，需要及时检查排除这方面的问题。 幻灯片解说: 人类胎儿月有3%-10%在出生时为SGA，通过追赶生长至2岁时，多数SGA儿身材将会正常化，但约10%-15%的SGA儿童不出现充分追赶生长，这部分SGA儿在儿童期身材矮小，其中约有一半小儿至成年后身高仍会低于正常平均身高-2SD。 性早熟的常见病因 真性性早熟 外周性性早熟 部分性性早熟 特发性（不明原因） 摄入外源性激素 下丘脑－垂体－性腺 颅内肿瘤 自律性卵巢囊肿 轴部分激活 蛛网膜囊肿 McCune-Albright综合征 肾上腺皮质发育提前 脑炎后遗症 肾上腺疾病 卵巢或睾丸腺肿瘤 卵巢囊肿脑外伤 家族性高睾酮血症 青春期激素的变化 下丘脑出现脉冲式的GnRH分泌 刺激垂体促性腺激素的分泌 （LH和FSH的脉冲式分泌） 性激素的合成增加 （男孩-睾酮，女孩-雌二醇） 性成熟 女孩2.2岁出现乳房发育，阴道分泌物增多 男孩2.5岁，出现阴茎、睾丸增大，阴毛出现 性早熟检查 促性腺激素基础值或GnRH激发试验