基因治疗临床研究及伦理问题.PDFVIP

学术聚焦（Focus ） 基因治疗临床研究及其伦理问题 张新庆 北京协和医学院社会科学系，北京 100005 从 1990 年人类首例基因治疗临床方案在美国开展至今已 式，它在男孩6~8 岁时开始对其造成伤害，并通常使患者进入青 有 个年头，不断出现的伦理挑战，迫使决策者、科研人员在造 春期之前死亡。 骨髓移植通常能够减缓该病的进程，但寻找到匹 20 福人类和遵循伦理规范之间动态地寻找平衡点。 配的骨髓捐赠者非常困难且手术风险较大。一项由法国巴黎第五 基因治疗临床研究曲折 年 大学领衔的基因治疗研究另辟蹊径， 让顽固的 病毒失去活 1 20 HIV 现代医学的一个显著特点是对症下药、救死扶伤。 但症状医 性并将其改造成“听话”的载体。 在此载体转的帮助下，外缘的功 学的最大缺陷是治标不治本。 世纪 年代以来，人类开始从 能基因到达了 患者的血液干细胞， 并表达患者所需的 20 50 X-ALD 纷繁复杂的症状背后寻找致病的分子机理。 世纪 年代，科 蛋白。 年后， 在这 位患者血细胞中仍可检测到 蛋 20 80 ALD 2 2 ALD 学家发现了不少疾病相关基因、建立了一些动物疾病模型、找到 白，且其神经学症状得到改善。 年 月， 将此科研 2009 12 Science [9] 了一些恰当的病毒载体，为临床上干预人类基因开辟了道路。 成果评为年度十大科学发现之一 。 基因治疗的效果似乎优于骨 基因治疗指借助载体的帮助，将外源的功能基因定向地导入 髓移植疗法，但该项研究仍需更大样本数据来确证。 不过，正如 靶细胞（如骨髓细胞）， 以达到预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类 Science 评论指出： 在饱受科学界质疑以及制药业遗忘多年后， [1]