新药开发过程-2.pptVIP

新药开发过程 ———第六学习小组 付俊杰、吕杰、茆爱玲、丁丽 传统的小分子化合物药 i. 临床前研究。 A ii.临床研究。 B iii. 药物批准上市。 C iv. IV期临床研究。 D 临床前研究 研究开发 A 临床前实验 B ①主要药效研究 ②体内、体外试验方法 ①药理学研究 ②毒理学研究 动物实验 临床前研究流程图 药物靶点的确认 化合物的合成 活性化合物的筛选 重复多次 评估药物 制剂的开发 我们~ 传统的小分子化合物药 i. 临床前研究。 A ii.临床研究。 B iii. 药物批准上市。 C iv. IV期临床研究。 D Ⅱ期临床试验 Ⅱ期临床试验通过Ⅰ期临床研究,在健康人身上得到了为达到合理的血药浓度所需要的药品的剂理的信息,即药代动力学数据.但是,通常在健康的人体上是不可能证实药品的治疗作用的.在临床研究的第二阶段即Ⅱ期临床试验,将给药于少数病人志愿者,然后重新评价药物的药代动力学和排泄情况.这是因为药物在患病状态的人体内的作用方式常常是不同的,对那些影响肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。Ⅱ期临床研究将确定该药缓解关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不同剂量时不良反应的发生率的高低，以确定疼痛得到充分缓解但不良反应最小的剂量。可以说，Ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。Ⅱ期临床试验一般通过随机盲法对照试验（根据具体目的也可以采取其他设计形式），对新药的有效性和安全性作出初步评价，并为设计Ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依据。 Ⅲ期临床试验 Ⅲ期临床试验在Ⅰ，Ⅱ期临床研究的基础上，将试验药物用于更大范围的病人志愿者身上，进行扩大的多中心临床试验，进一步评价药物的有效性和耐受性（或安全性），称之为Ⅲ期临床试验。Ⅲ期临床试验可以说是治疗作用的确证阶段，也是为药品注册申请获得批准提供依据的关键阶段，该期试验一般为具有足够样本量的随机化盲法对照试验。临床试验将对试验药物和安慰剂（不含活性物质）或已上市药品的有关参数进行比较。试验结果应当具有可重复性。可以说，该阶段是临床研究项目的最繁忙和任务最集中的部分。除了对成年病人研究外，还要特别研究药物对老年病人，有时还要包括儿童的安全性。一般来讲，老年病人和危重病人所要求的剂量要低一些，因为他们的身体不能有产地清除药物，使得他们对不良反应的耐受性更差，所以应当进行特别的研究来确定剂量。而儿童人群具有突变敏感性、迟发毒性和不同的药物代谢动力学性质等特点，因此在决定药物应用于儿童人群时，权衡疗效和药物不良反应应当是一个需要特别关注的问题。在国外，儿童参加的临床试验一般放在成人试验的Ⅲ期临床后才开始。如果一种疾病主要发生在儿童，并且很严重又没有其他治疗方法，美国食品与药品管理局允许Ⅰ期临床试验真接从儿童开始，即在不存在成人数据参照的情况下，允许从儿童开始药理评价。我国对此尚无明确规定。 传统的小分子化合物药 i. 临床前研究。 A ii.临床研究。 B iii. 药物批准上市。 C iv. IV期临床研究。 D 新药上市审批 New Drug Application A NDA申报资料 — CTD(CommonTechnical Document) B NDA特殊审评程序 CTD主要五大模块 B D A C E 行政和法规信息 药品质量详述 临床研究报告 概述:药物质量、非临床、临床试验的高度概括 非临床研究报告